Duchenne-izomdisztrófia: ki dolgozik rajta

Intézményenként egy kártya. Szűrhetsz célpontra, országra, vagy csak az EU-13 (Horizon Europe felzárkózó) országok intézményeire.

• Minden célpont
• DMD 9
• ATM 0
• SIRT1 0
• EGFR 0
• AMPK 0
• HDAC 0
• mTOR 0
• SGLT2 1
• TNF 0
• CFTR 1
• CTLA-4 0
• G6PD 0
• GLP-1 0
• HTT 1
• IL-23 0
• IL-6 0
• NF1 1
• NRF2 0
• PINK1 0
• PPAR 0
• SMN1 1
• STK11 0
• TTR 1
• YAP 0

Az EU-13 szűrő, nem rangsor: csak szűkíti a listát.

37+ intézményből 24, a friss publikációk és a nyitott vizsgálatok szerint rendezve. Ez nem minőségi rangsor.

Leállított, visszavont és felfüggesztett vizsgálatok, a szponzor által a regiszterben megadott okkal, szó szerint idézve.

• Leállították

  A Gene Transfer Therapy Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) Following Imlifidase Infusion in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Determined to Have Pre-existing Antibodies to Recombinant Adeno-Associated Virus Serotype (rAAVrh74)

  NCT06241950· Sarepta Therapeutics, Inc.· Frissítve: 2026. nov. 6.

  “Study is being terminated due to a business decision.”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Visszavonták

  Natural History of Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy (DMD-CMP)

  NCT05558813· Assistance Publique - Hôpitaux de Paris· Frissítve: 2025. nov. 20.

  “Cancellation of financing by the financier.”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  A Study to Evaluate the Safety and Tolerability of PF-06939926 Gene Therapy in Duchenne Muscular Dystrophy

  NCT03362502· Pfizer· Frissítve: 2025. szept. 15.

  “All participants who have received fordadistrogene movaparvovec in any Pfizer study will now be assessed for long-term safety in 1 combined study: C3391003”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

• Leállították

  A Gene Transfer Therapy to Evaluate the Safety and Efficacy of Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) Following Therapeutic Plasma Exchange (Plasmapheresis) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) and Pre-existing Antibodies to AAVrh74

  NCT06597656· Sarepta Therapeutics, Inc.· Frissítve: 2025. szept. 4.

  “Study is being terminated due to a business decision.”A regiszter szövege, változtatás nélkül. Forrás

Vizsgálatok, amelyek regiszteradata szerint az egyéni résztvevői adatokat (IPD) megosztják.

• A Gene Delivery Study to Evaluate the Safety and Expression of Delandistrogene Moxeparvovec in Participants Under the Age of Four With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

  NCT06128564· Hoffmann-La Roche· Forrás

Publikációk erről a betegségről egy MeSH-módszerkifejezés szerint, például szekvenálási vagy képalkotó módszerre.

• Single-Cell Analysis 2
• Organoids 3
• CRISPR-Cas Systems 13
• Gene Expression Profiling 7
• Sequence Analysis, RNA 1
• Whole Genome Sequencing 4
• Exome Sequencing 5
• Proteomics 13
• Metabolomics 1
• Mass Spectrometry 2
• Immunohistochemistry 3
• Magnetic Resonance Imaging 19
• Machine Learning 2
• Cohort Studies 8

Megmutatjuk, a betegség mely célpontjait említi az absztrakt, és onnan a rajtuk dolgozókhoz jutsz.