NCT01484678Toboroz
Magnetic Resonance Imaging and Biomarkers for Muscular Dystrophy
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. okt. 15. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The purpose of this research study is to determine the potential of magnetic resonance imaging, spectroscopy, and whole body imaging to monitor disease progression and to serve as an objective outcome measure for clinical trials in Muscular Dystrophy (MD). The investigators will compare the muscles of ambulatory or non-ambulatory boys/men with DMD with muscles of healthy individuals of the same age and monitor disease progression in those with DMD over a 5-10 year period. The amount of muscle damage and fat that the investigators measure will also be related to performance in daily activities, such as walking and the loss of muscle strength. In a small group of subjects the investigators will also assess the effect of corticosteroid drugs on the muscle measurements. Additionally, the investigators will map the progression of Becker MD following adults with this rare disease. The primary objective is to conduct a multi-centered study to validate the potential of non-invasive magnetic resonance imaging and magnetic resonance spectroscopy to monitor disease progression and to serve as a noninvasive surrogate outcome measure for clinical trials in DMD and BMD. The secondary objective is to characterize the progressive involvement of the lower extremity, upper extremity, trunk/respiratory muscles in boys/men with DMD and BMD guiding clinical trials.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 550 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2011. okt. 10.
- Kezdés
- 2020. szept. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2026. aug. 31.
- Fő szponzor
- University of Florida
- Betegségek
- Duchenne-izomdisztrófia
- NCT-szám
- NCT01484678
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 550
- 2020. szept. 1. és az elsődleges befejezés (2026. aug. 31.) között
- 3 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat Duchenne-féle izomdystrophiás (DMD) fiúkat és férfiakat, valamint Becker-féle izomdystrophiás felnőtt férfiakat keres, mellettük azonos korú egészséges férfiakat kontrollként. A betegség követéséhez MRI-vizsgálatot használ.
- Életkor
- DMD-s fiúk és férfiak: 5–30 év. Becker-kórban szenvedő férfiak és egészséges kontrolljaik: 18–62 év.
- Nem
- Csak férfiak és fiúk.
- A betegség stádiuma
- DMD: járóképes vagy nem járóképes, korábban már diagnosztizált. Becker-kór: járóképes férfiak, akiknek nincs a lábukat érintő betegségük vagy sérülésük.
- Korábbi kezelés
- A szteroid (kortikoszteroid) kezelés vagy más klinikai vizsgálatban való részvétel miatt nem zárják ki a jelentkezőt.
- Biomarker vagy leletérték
- DMD: a diagnózist magas kreatin-kináz szint a vérben, vagy hiányzó distrofin fehérje, vagy distrofin gén változás igazolja. Becker-kór: külön keresnek néhány olyan férfit, akinek a distrofin génjében az 51-es vagy a 45-ös exont érintő deléció van.
A részvétel fő kizáró okai
- Egészségügyi okból nem végezhető el rajta MRI-vizsgálat
- Instabil egészségügyi problémák
- Nem tud együttműködni a vizsgálat során
- Más, az izmokat érintő állapot, például agyi bénulás, hormonális betegség vagy mitokondriális betegség
- Nappal lélegeztetőgépet használ, vagy ICD-je vagy szívritmus-szabályozója van
Gépi kiolvasás: 2026. nov. 9..
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- Males with a secondary condition that may impact muscle metabolism, muscle function or functional ability (i.e. cerebral palsy, endocrine disorders, mitochondrial disease)
Egyéb
- Males with a contraindication to an MR examination
- Males with unstable medical problems
- Males who are not able to cooperate during testing
- Daytime ventilation
- Implantable Cardioverter Defibrillator- (ICD) or pace maker
- Healthy boys/men who participate in competitive sports specific training in excess of 8 hours per week
Kiket keres a vizsgálat
- Ambulatory and non-ambulatory males (ages 5-30 at baseline testing) previously diagnosed with DMD based on:
- clinical features with onset of symptoms before age five
- elevated serum creatine kinase level or
- absence of dystrophin expression, as determined by immunostain or western blot (<2%) and/or DNA confirmation of a dystrophin mutation *Subjects will not be excluded based on corticosteroid treatment or other clinical trials
- Ambulatory males (ages 18-62) without disease or injury to the lower extremities
- Specific recruitment of a subset of individuals with deletion mutations in the dystrophin gene involving either exon 51 or exon 45.
- Ambulatory males (ages 18-62) without disease or injury to the lower and/or upper extremities will be eligible to participate in this study
Életkor a regiszterben: 5 év – 62 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket is fogad
Helyszínek (3)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| University of Florida | Gainesville | Egyesült Államok | Toboroz |
| Children's Hospital of Philadelphia | Philadelphia | Egyesült Államok | Fut, nem toboroz |
| Oregon Health and Science University | Portland | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.