NCT02369731Befejeződött

Registry of Translarna (Ataluren) in Nonsense Mutation Duchenne Muscular Dystrophy (nmDMD)

Long-Term Observational Study of Translarna Safety and Effectiveness in Usual Care

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. febr. 24.

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

This study is being performed as a post-approval safety study (PASS), per the Pharmacovigilance Risk Assessment Committee (PRAC) of the European Medicines Agency (EMA), to gather data on Translarna (ataluren) safety, effectiveness, and prescription patterns in routine clinical practice.

Állapot (regiszter): Befejeződött
Vizsgálattípus: Megfigyeléses
Résztvevők száma: 316 (tényleges)
Első benyújtás: 2015. jan. 28.
Kezdés: 2015. ápr. 30.
Elsődleges befejezés: 2025. márc. 31.
Fő szponzor: PTC Therapeutics
Betegségek: Duchenne-izomdisztrófia
NCT-szám: NCT02369731

Mit vállalsz

Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
Bevont résztvevők: 316
2015. ápr. 30. és az elsődleges befejezés (2025. márc. 31.) között
71 helyszín, 16 országban
Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Korábbi kezelés

Participants who are receiving ataluren or placebo in a blinded, randomized clinical trial, or ataluren in any other ataluren clinical trial or cohort early access program that prevents participation in this study

Kiket keres a vizsgálat

Receiving or will be receiving usual care treatment with commercial supply of Translarna (or receiving care within a named participant early access program)
Willing to provide written informed consent to allow the study data collection procedures (either by the participant or through authorisation by a legal guardian)

Életkor a regiszterben: 2 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (71)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

Helyszín	Város	Ország	Helyszín állapota
Krankenhaus Der Barmherzigen Schwestern Linz	Linz	Ausztria	Ismeretlen állapot
Sozialmedizinisches Zentrum Süd Kaiser-Franz-Josef Spital mit Gottfried von Preyer´schen Kinderspital	Vienna	Ausztria	Ismeretlen állapot
Hospital das Clínicas da Universidade de São Paulo	São Paulo	Brazília	Ismeretlen állapot
The University Hospital Brno	Brno	Csehország	Ismeretlen állapot
Motol University Hospital	Praha 5 - Motol	Csehország	Ismeretlen állapot
Klinikum Bayreuth GmbH	Bayreuth	Németország	Ismeretlen állapot
Sozialpädiatrisches Zentrum (SPZ) Charité Berlin	Berlin	Németország	Ismeretlen állapot
Universitätsklinikum Erlangen	Erlangen	Németország	Ismeretlen állapot
Universitaetsklinikum Essen (AoR)	Essen	Németország	Ismeretlen állapot
SPZ Frankfurt Mitte	Frankfurt am Main	Németország	Ismeretlen állapot
Universitaetsklinikum Freiburg	Freiburg im Breisgau	Németország	Ismeretlen állapot
MVZ Kinder- und Jugendärzte Fürth GmbH	Fürth	Németország	Ismeretlen állapot
Universitätskinderklinik Gießen	Giessen	Németország	Ismeretlen állapot
Klinik und Poliklinik f. Kinder- und Jugendmedizin	Hamburg	Németország	Ismeretlen állapot
Muskelzentrum, Schwerpunkt Neuropädiatrie	Kassel	Németország	Ismeretlen állapot
CHU de Bordeaux Hôpital Pellegrin Enfant	Bordeaux	Franciaország	Ismeretlen állapot
CHRU de Brest - Hôpital Morvan	Brest	Franciaország	Ismeretlen állapot
Hospices Civils de Lyon Groupement Hospitalier Est - Bâtiment "Les Tilleuls"	Bron	Franciaország	Ismeretlen állapot
CHU De Clermont Ferrand - Hopital Estaing	Clermont-Ferrand	Franciaország	Ismeretlen állapot
CHU de Martinique - Hôpital P. Zobda-Quitman	Fort de France Cedex	Franciaország	Ismeretlen állapot
CHRU de Lille	Lille	Franciaország	Ismeretlen állapot
CHU de Marseille - Hôpital de la Timone	Marseille	Franciaország	Ismeretlen állapot
CHU de Nantes	Nantes	Franciaország	Ismeretlen állapot
Hopital Necker Enfants Malades	Paris	Franciaország	Ismeretlen állapot
Hôpital Armand-Trousseau	Paris	Franciaország	Ismeretlen állapot
CHU de Reims American Memorial Hospital	Reims	Franciaország	Ismeretlen állapot
CHU de Saint-Etienne - Hopital Bellevue	Saint-Etienne	Franciaország	Ismeretlen állapot
CHU de la Réunion - GHSR - GH Sud-Réunion	Saint-Pierre	Franciaország	Ismeretlen állapot
CHU de Strasbourg	Strasbourg	Franciaország	Ismeretlen állapot
CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet	Toulouse	Franciaország	Ismeretlen állapot
CHRU de Tours- Hopital Bretonneau	Tours	Franciaország	Ismeretlen állapot
CHU de Nancy Hôpital de Brabois-Enfants Rue du Morvan	Vandœuvre-lès-Nancy	Franciaország	Ismeretlen állapot
Birmingham Heartlands Hospital	Birmingham	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
Bristol Children's Hospital	Bristol	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
Addenbrooke's Hospital	Cambridge	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
Children Hospital - Children's Neurosciences Leeds TEACHING HOSPITALS NHS Trust	Leeds	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
Children's Hospital Alder Hey Children's Hospital NHS Trust	Liverpool	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
UCL Great Ormond Street Institute of Child Health	London	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
St Thomas' Hospital Children Services	London	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
Royal Manchester Children's Hospital	Manchester	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre	Newcastle	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
NIHR Lancashire Clinical Research Facility Royal Preston Hospital	Preston	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
Children's Hospital "Aghia Sophia"	Athens	Görögország	Ismeretlen állapot
AHEPA University Hospital	Thessaloniki	Görögország	Ismeretlen állapot
Semmelweis Egyetem II (Semmelweis University II)	Budapest	Magyarország	Ismeretlen állapot
Szent László Kórház Gyermekneurológiai szakrendelés	Budapest	Magyarország	Ismeretlen állapot
Hadassah Mount Scopus Medical Center	Jerusalem	Izrael	Ismeretlen állapot
Schneider Medical Center Tel Aviv University	Petah Tikva	Izrael	Ismeretlen állapot
Sheba Medical Center The Joseph Sagol EMG, Neuroscience Center	Ramat Gan	Izrael	Ismeretlen állapot
IRCSS Istituto delle Scienze Neurologiche	Bologna	Olaszország	Ismeretlen állapot
Istituto Giannina Gaslini	Genova	Olaszország	Ismeretlen állapot
AOU Policlinico "G.Martino"	Messina	Olaszország	Ismeretlen állapot
IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta	Milan	Olaszország	Ismeretlen állapot
Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Olaszország	Ismeretlen állapot
ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda	Milan	Olaszország	Ismeretlen állapot
II Policlinico Neurofisiopatologia (Edificio 11 G)	Naples	Olaszország	Ismeretlen állapot
Cardiomiologia e Genetica Medica Primo Policlinico	Naples	Olaszország	Ismeretlen állapot
AO Padova Clinica Neurologica	Padova	Olaszország	Ismeretlen állapot
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli	Roma	Olaszország	Ismeretlen állapot
Bambino Gesù Children's Hospital	Rome	Olaszország	Ismeretlen állapot
Ospedale Molinette SCDU Neuropsichiatria Infantile AO Città della Salute e della Scienza di Torino	Torino	Olaszország	Ismeretlen állapot
Bērnu klīniskā universitātes slimnīca	Riga	Lettország	Ismeretlen állapot
St. Olavs hospital University children's clinical hospital	Trondheim	Norvégia	Ismeretlen állapot
Centro Hospitalar e Universitário de Coimbra, EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra	Coimbra	Portugália	Ismeretlen állapot
Centro Hospitalar Lisboa Norte EPE - Hospital de Santa Maria	Lisbon	Portugália	Ismeretlen állapot
Centro Hospitalar do Porto EPE - Hospital Geral de Santo António	Porto	Portugália	Ismeretlen állapot
Spitalul Clinic de Copii "Dr. Victor Gomoiu" Sectia Clinica Neurologie Pediatrica	Bucharest	Románia	Ismeretlen állapot
Regina Maria Policlinica Opera Center	Bucharest	Románia	Ismeretlen állapot
Göteborgs Universitet Avdelningen för pediatrik vid institutionen för kliniska vetenskaper	Gothenburg	Svédország	Ismeretlen állapot
Karolinska Institutet	Stockholm	Svédország	Ismeretlen állapot
University Children's Hospital University Medical Centre Ljubljana	Ljubljana	Szlovénia	Ismeretlen állapot

Te vagy a koordinátor? Erősítsd meg az adatokat

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.