NCT02500381Befejeződött3. fázis
Study of SRP-4045 (Casimersen) and SRP-4053 (Golodirsen) in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
A Double-Blind, Placebo-Controlled, Multi-Center Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of SRP-4045 and SRP-4053 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. nov. 18.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The main objective of this study is to evaluate the efficacy of SRP-4045 (casimersen) and SRP-4053 (golodirsen) compared to placebo in participants with DMD with out-of-frame deletion mutations amenable to skipping exon 45 and exon 53, respectively.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 228 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2015. júl. 14.
- Kezdés
- 2016. szept. 28.
- Elsődleges befejezés
- 2024. nov. 12.
- Fő szponzor
- Sarepta Therapeutics, Inc.
- Betegségek
- Duchenne-izomdisztrófia
- NCT-szám
- NCT02500381
- EU CT-szám
- 2024-514698-23-00
- EudraCT-szám
- 2015-002069-52
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Bevont résztvevők: 228
- 2016. szept. 28. és az elsődleges befejezés (2024. nov. 12.) között
- 70 helyszín, 24 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Treatment with gene therapy at any time
- Previous treatment with SMT C1100 within 1 week prior to Week 1 and previous treatment with PRO045 (BMN 045), PRO053 (BMN 053), or PRO051 (BMN 051) within 24 weeks prior to Week 1
- Current or previous treatment with any other experimental treatment within 12 weeks prior to Week 1
- Major surgery within 3 months prior to Week 1
Más betegség
- Presence of other clinically significant illness
Egyéb
- Other inclusion/exclusion criteria may apply.
Kiket keres a vizsgálat
- Genotypically confirmed DMD, with genetic deletion amenable to exon 45 or exon 53 skipping
- Stable dose of oral corticosteroids for at least 24 weeks prior to Week 1, and the dose is expected to remain constant throughout the study (except for modifications to accommodate changes in weight).
- Intact right and left biceps brachii muscles or 2 alternative upper arm muscle groups
- Mean 6MWT ≥300 meters and ≤450 meters
- Stable pulmonary function: forced vital capacity (FVC) ≥50% predicted
Életkor a regiszterben: 6 év – 13 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (70)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| DOM Centro de Reumatología Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Buenos Aires | Argentína | Ismeretlen állapot |
| Royal Children's Hospital Melbourne Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Parkville | Ausztrália | Ismeretlen állapot |
| Queensland Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | South Brisbane | Ausztrália | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital at Westmead Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Westmead | Ausztrália | Ismeretlen állapot |
| Universitair Ziekenhuis Gent Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Gent | Belgium | Befejeződött |
| UZ Leuven Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Leuven | Belgium | Befejeződött |
| Alexandrovska University Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Sofia | Bulgária | Befejeződött |
| Alberta Childrens Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Calgary | Kanada | Ismeretlen állapot |
| London Health Sciences Centre Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | London | Kanada | Ismeretlen állapot |
| Children'S Hospital Of Eastern Ontario Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Ottawa | Kanada | Ismeretlen állapot |
| Children's and Women's Health Centre of British Columbia Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Vancouver | Kanada | Ismeretlen állapot |
| Fakultni nemocnice v Motole Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Prague | Csehország | Befejeződött |
| Charité Universitätsmedizin Berlin Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Berlin | Németország | Ismeretlen állapot |
| Universitätsklinikum Essen Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Essen | Németország | Ismeretlen állapot |
| University Hospital Freiburg Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Freiburg im Breisgau | Németország | Ismeretlen állapot |
| LMU Klinikum der Universität Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | München | Németország | Ismeretlen állapot |
| Rigshospitalet Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Copenhagen Oe | Dánia | Befejeződött |
| Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Esplugues de Llobregat | Spanyolország | Befejeződött |
| Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Valencia | Spanyolország | Befejeződött |
| Reference Centre for Neuromuscular Diseases Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Nantes | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Hôpital Armand-Trousseau Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Paris | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Hôpital des Enfants Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Toulouse | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Royal Hospital for Children Glasgow Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Glasgow | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Leeds Teaching Hospitals NHS Trust Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Leeds | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Alder Hey Childrens Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Liverpool | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Great Ormond Street Hospital (GOSH) Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Royal Victoria Infirmary Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Newcastle upon Tyne | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| John Radcliffe Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Oxford | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Iaso Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Marousi | Görögország | Ismeretlen állapot |
| Ippokratio General Hospital of Thessaloniki Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Thessaloniki | Görögország | Ismeretlen állapot |
| Semmelweis University Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Budapest VIII | Magyarország | Befejeződött |
| Children's Health Ireland Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Dublin 1 | Írország | Befejeződött |
| Schneider Children's Medical Center of Israel Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Petah Tikvah | Izrael | Ismeretlen állapot |
| Royal Instituite of Child Neurosciences Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Ahmedabad | India | Ismeretlen állapot |
| Deenanth Mangeshkar Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Pune | India | Ismeretlen állapot |
| IRCCS Istituto Giannina Gaslini Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Genoa | Olaszország | Befejeződött |
| Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Rome | Olaszország | Befejeződött |
| Seoul National University Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Seoul | Dél-Korea | Ismeretlen állapot |
| Pusan National University Yangsan Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Yangsan | Dél-Korea | Ismeretlen állapot |
| Neurociencias Estudios Clinicos S.C. Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Culiacán | Mexikó | Ismeretlen állapot |
| Instituto de Investigaciones Clinicas para la Salud A.C Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Durango | Mexikó | Ismeretlen állapot |
| Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Gdansk | Lengyelország | Befejeződött |
| Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Im. Prof. W. Orlowskiego CMKP Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Warsaw | Lengyelország | Befejeződött |
| Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Belgrade | Szerbia | Ismeretlen állapot |
| Federal state budget educational institution of higher education "Russian national research medical university n.a. N.I. Pirogov" of Ministry of healthcare of Russian Federation Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Moscow | Oroszország | Ismeretlen állapot |
| State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's Clinical Hospital No. 9 City of Ekaterinburg Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Yekaterinburg | Oroszország | Ismeretlen állapot |
| Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Gothenburg | Svédország | Ismeretlen állapot |
| Center for Integrative Rare Disease Research (CIRDR) Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Atlanta | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Boston Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Boston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Chicago | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC) Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Cincinnati | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Nationwide Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Columbus | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Medical Center Dallas Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Dallas | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Florida Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Gainesville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| NW Florida Clinical Research Group, LLC Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Gulf Breeze | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Iowa Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Iowa City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Kansas Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Kansas City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Las Vegas Clinic Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Las Vegas | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital Los Angeles Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Los Angeles | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| David Geffen School of Medicine, UCLA Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Los Angeles | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital of Wisconsin Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Milwaukee | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital of The King's Daughters Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Norfolk | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Neuromuscular Research Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Phoenix | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Pittsburgh | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Shriners Hospital for Children Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Portland | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Rochester Clinical Research Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Rochester | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Utah Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Salt Lake City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Rady Children's Hospital San Diego/ UCSD Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | San Diego | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Stanford University School of Medicine/Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Stanford | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| St. Louis Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | St Louis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.