NCT02986698Leállítva1. fázis
In Utero Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Alpha-thalassemia Major (ATM)
A Single-Center, Non-Randomized Study of the Safety and Efficacy of In Utero Hematopoietic Stem Cell Transplantation for the Treatment of Fetuses With Alpha Thalassemia Major
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. jan. 27.
Megadott ok: Enrollment ended early due to interim data suggesting a lack of efficacy. Interim data did demonstrate that IUHSCT was safe and well tolerated, but the PI and DSMB agreed that enrollment should not continue under the current treatment protocol.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The investigators aims to evaluate the safety of in utero hematopoietic stem cell transplantation in fetuses with alpha-thalassemia major performed at the time of in utero transfusion of red blood cells.
- Állapot (regiszter)
- Leállítva
- Fázis (regiszter)
- 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 6 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2016. dec. 5.
- Kezdés
- 2017. okt. 5.
- Elsődleges befejezés
- 2024. ápr. 30.
- Fő szponzor
- University of California, San Francisco
- Betegségek
- Thalassaemia
- NCT-szám
- NCT02986698
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- Maternal Subject Exclusion Criteria: Maternal participants will be excluded if they have one or more morbidities that would preclude bone marrow harvest and fetal intervention including, but not limited to, morbid obesity with BMI > 35, maternal cardiac disease, mirror syndrome, symptomatic maternal anemia, or if they develop preterm premature rupture of membranes (PPROM) or active preterm labor (PTL).
Egyéb
- Fetal Subject Exclusion Criteria: Fetal participants will be excluded if they have a second major anatomic anomaly (not related to the underlying thalassemia) that contributes a significant morbidity or mortality risk, or echocardiogram or ultrasound findings that indicate a high risk of fetal demise after fetal intervention.
Kiket keres a vizsgálat
- Male or female fetuses from 18 weeks and 0/7 days to 26 weeks 0/7 days gestation with a diagnosis of alpha-thalassemia major by chorionic villus sampling (CVS), amniocentesis, cordocentesis or by identification of parents as genetic carriers, and identification of fetal anemia or signs of impending hydrops, for whom parents elect to pursue in utero transfusion, and are willing to undergo subsequent IUT for the remainder of gestation.
- parents must consent to fetal autopsy in the event of a fetal demise
- adequate bone marrow harvest from maternal participant is a condition for inclusion
Életkor a regiszterben: 18 hét – 26 hét · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| University of California | San Francisco | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Kapcsolódó publikációk
- In utero hematopoietic cell transplantation in fetuses with α-thalassemia major: a phase 1 clinical trial.Blood Adv · 2026 · PMID 41984996
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.