NCT03217032Toborzás még nem indult1. fázis
Lentiviral FVIII Gene Therapy
Lentiviral FVIII Gene Therapy for Hemophilia A
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 30.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This study is a Phase I trial using an advanced lentiviral vector to deliver a functional gene for human clotting factor VIII into patients with hemophilia A, to evaluate the safety and efficacy of infusion of lentiviral gene modified autologous stem cells in patients.
- Állapot (regiszter)
- Toborzás még nem indult
- Fázis (regiszter)
- 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 10 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2017. júl. 3.
- Kezdés
- 2027. jún. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2028. máj. 31.
- Fő szponzor
- Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
- Betegségek
- Hemofília
- NCT-szám
- NCT03217032
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1. fázis
- Tervezett résztvevők: 10
- 2027. jún. 1. és az elsődleges befejezés (2028. máj. 31.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálatot írja le, nem a te helyzetedet.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Evidence of active hepatitis B or C and currently on antiviral therapy.
- Participated in a gene transfer trial within the last 6 months or in a clinical trial with an investigational drug within the last 12 weeks.
Más betegség
- History of inhibitor against factor VIII.
- Any evidence of active infection or any immunosuppressive disorder.
Laborértékek
- Significant liver dysfunction as defined by abnormal alanine transaminase, bilirubin and alkaline phosphatase.
- Have serological evidence of HIV-1 or HIV-2 with CD4 counts ≤200/mm3 (subjects who are HIV+ and stable with CD4 count \>200/mm3 and undetectable viral load are eligible to enroll).
Egyéb
- Unable or unwilling to comply with study assessments.
Kiket keres a vizsgálat
- Able to provide informed consent and comply with requirements of the study.
- Males ≥2 years with confirmed diagnosis of hemophilia A (endogenous factor VIII ≤2 IU/dL or ≤2% of normal).
- A minimum average of 4 bleeding events per year requiring episodic treatment of factor VIII infusions or prophylactic factor VIII infusions.
- No measurable factor VIII inhibitor as assessed by the central laboratory and have no prior history of inhibitors to factor VIII protein.
- Agree to use reliable barrier contraception until 3 consecutive samples are negative for vector sequences.
Életkor a regiszterben: 2 év – 65 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Shenzhen Geno-immune Medical Institute Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Shenzhen | Kína | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.