NCT03351829Toborzás még nem indult
Gene Therapy of Beta Thalassemia Using a Self-inactivating Lentiviral Vector
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. nov. 2.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a Phase I/II clinical trial of gene transfer for treating Beta-thalassemia using a self-inactivating lentiviral vector to functionally correct the defective gene(s). The objectives are to evaluate the safety and efficacy of the gene transfer clinical protocol.
- Állapot (regiszter)
- Toborzás még nem indult
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 20 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2017. nov. 20.
- Kezdés
- 2026. dec. 31.
- Elsődleges befejezés
- 2029. dec. 31.
- Fő szponzor
- Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
- Betegségek
- Thalassaemia
- NCT-szám
- NCT03351829
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó
- Tervezett résztvevők: 20
- 2026. dec. 31. és az elsődleges befejezés (2029. dec. 31.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Has alcoholism experience within 6 months prior to enrollment.
Más betegség
- Diagnosis of active malignant disease (other than Bowen disease or cervical cancer); or has family history of cancer.
- Myelopathy, tumor-related cytogenetic changes or other more severe blood diseases.
- History of epilepsy.
- History of bone marrow transplantation.
- Subject infected with HIV (HIV antibody positive), Treponema pallidum antibody positive or TB culture positive.
Egyéb
- Existence of an available HLA-identical related donor.
- Pregnant or lactating females.
- Patients, in the opinion of investigators, may not be eligible or not able to comply with the study.
Kiket keres a vizsgálat
- Diagnosis of Beta Thalathemia.
- Age: ≥ 4 years.
- Karnofsky: ≥ 80%.
- Left ventricular ejection fraction (LVEF): > 50%; no obvious heart disease and pulmonary hypertension.
- Pulmonary function is normal; forced expiratory volumein one second (FEV1) and vital capacity greater than 60% and DLCO > 50%.
- Serum creatinine ≤ 2 × upper limit of normal range.
- MRI showed no super-iron load in the heart and liver, and no severe cirrhosis.
- Normal Coagulation.
- Written, informed consent obtained prior to any study-specific procedures.
Életkor a regiszterben: 4 év – 70 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Shenzhen Geno-immune Medical Institute | Shenzhen | Kína | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.