NCT03368742Fut, nem toboroz1/2. fázis
Microdystrophin Gene Transfer Study in Adolescents and Children With DMD
A Randomized, Controlled, Open-label, Single-ascending Dose, Phase I/II Study to Investigate the Safety and Tolerability, and Efficacy of Intravenous SGT-001 in Male Adolescents and Children With Duchenne Muscular Dystrophy
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 15.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a controlled, open-label, single-ascending dose study to evaluate the safety and tolerability of SGT-001 in adolescents and children with Duchenne muscular dystrophy (DMD). Participants will receive a single intravenous (IV) infusion of SGT-001 and will be followed for approximately 5 years. The protocol was amended to drop the control arm after 4 participants were dosed.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 12 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2017. dec. 5.
- Kezdés
- 2017. dec. 6.
- Elsődleges befejezés
- 2026. nov. 30.
- Fő szponzor
- Solid Biosciences Inc.
- Betegségek
- Duchenne-izomdisztrófia
- NCT-szám
- NCT03368742
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Bevont résztvevők: 12
- 2017. dec. 6. és az elsődleges befejezés (2026. nov. 30.) között
- 2 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Exposure to another investigational drug within 3 months or 5 half-lives prior to screening
- Exposure to drugs affecting dystrophin or utrophin expression within 6 months prior to screening
- Additional inclusion/exclusion criteria may apply.
Más betegség
- Impaired cardiovascular function based on cardiac MRI or ECHO
Laborértékek
- Prior or ongoing medical condition or physical examination, ECG or laboratory findings that could adversely affect participant safety, compromise completion of treatment and follow-up, or impair assessment of study results
Életkor
- Body mass index ≥ 95th percentile for age
Egyéb
- Abnormal liver function
- Abnormal renal function
- Clinically significant coagulation abnormalities
- Impaired respiratory function based on FVC % predicted or need for daytime ventilatory support
- Significant spinal deformity or presence of spinal rods
Kiket keres a vizsgálat
- Established clinical diagnosis of DMD and documented dystrophin gene mutation predictive of DMD phenotype
- Confirmed absence of dystrophin as determined by muscle biopsy (ambulatory participants)
- Anti-AAV9 antibodies below protocol-specified thresholds
- Stable cardiac and pulmonary function
- Adolescents: non-ambulatory by protocol-specified criteria
- Children: ambulatory by protocol-specified criteria
- Stable daily dose (or equivalent) of oral corticosteroids ≥ 12 weeks
Életkor a regiszterben: 4 év – 17 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (2)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| University of Florida | Gainesville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| David Geffen School of Medicine at UCLA | Los Angeles | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.