NCT03370913Befejeződött3. fázis
Single-Arm Study To Evaluate The Efficacy and Safety of Valoctocogene Roxaparvovec in Hemophilia A Patients (BMN 270-301)
A Phase 3 Open-Label, Single-Arm Study To Evaluate The Efficacy and Safety of BMN 270, an Adeno-Associated Virus Vector-Mediated Gene Transfer of Human Factor VIII in Hemophilia A Patients With Residual FVIII Levels ≤ 1 IU/dL Receiving Prophylactic FVIII Infusions
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. márc. 25.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This Phase III clinical study will assess the impact of BMN 270 (compared to FVIII prophylaxis) on the number of bleeding episodes irrespective of exogenous FVIII replacement treatment in the efficacy evaluation period (EEP) (from Week 5 post-BMN 270 infusion (Study Day 33) or the end of FVIII prophylaxis plus the washout period (3 days for products of standard half-life or plasma-derived and 5 days for products of extended half-life), whichever is later, to last visit by the data cut-off for the 2-year analysis, hereafter referred to as "Post FVIII Prophylaxis to Last Visit"). The study will also assess the impact of BMN 270 (compared to FVIII prophylaxis) on: the number of bleeding episodes requiring exogenous FVIII treatment in "Post FVIII Prophylaxis to Last Visit", FVIII activity as measured by chromogenic sustrate assay at Week 104 following intravenous infusion of BMN 270, usage of exogenous FVIII replacement therapy in "Post FVIII Prophylaxis to Last Visit", health-related quality of life patient-reported outcomes at week 104 following intravenous infusion of BMN 270. The study will also evaluate the safety of the BMN 270.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 144 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2017. nov. 27.
- Kezdés
- 2017. dec. 19.
- Elsődleges befejezés
- 2020. nov. 16.
- Fő szponzor
- BioMarin Pharmaceutical
- Betegségek
- Hemofília
- NCT-szám
- NCT03370913
- EudraCT-szám
- 2017-003215-19
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Bevont résztvevők: 144
- 2017. dec. 19. és az elsődleges befejezés (2020. nov. 16.) között
- 49 helyszín, 13 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Detectable pre-existing antibodies to the adeno-associated virus 5 (AAV5) capsid.
- Prior liver biopsy showing significant fibrosis.
Más betegség
- Any evidence of active infection or any immunosuppressive disorder, except for HIV infection
- Any evidence of active infection or any immunosuppressive disorder, including HIV infection (effective as of Protocol Amendment 3)
- Evidence of any bleeding disorder not related to hemophilia A.
- Chronic or active hepatitis B.
- Active Hepatitis C.
- Active malignancy, except non-melanoma skin cancer.
- History of hepatic malignancy.
- History of arterial or venous thromboembolic events.
- Known inherited or acquired thrombophilia, including conditions associated with increased thromboembolic risk, such as atrial fibrillation.
Laborértékek
- Platelet count of \< 100 x 10\^9/L.
- Creatinine ≥ 1.5 mg/dL.
Egyéb
- Significant liver dysfunction.
- Liver cirrhosis of any etiology as assessed by liver ultrasound.
Kiket keres a vizsgálat
- Males ≥ 18 years of age with hemophilia A and residual FVIII levels ≤ 1 IU/dL as evidenced by medical history, at the time of signing the informed consent.
- Must have been on prophylactic FVIII replacement therapy for at least 12 months prior to study entry.
- Treated/exposed to FVIII concentrates or cryoprecipitate for a minimum of 150 exposure days (EDs).
- No previous documented history of a detectable FVIII inhibitor, and results from a Bethesda assay or Bethesda assay with Nijmegen modification of less than 0.6 Bethesda Units (BU) on 2 consecutive occasions at least one week apart within the past 12 months.
Életkor a regiszterben: 18 év – - · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (49)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| The Royal Adelaide Hospital (RAH) Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Adelaide | Ausztrália | Ismeretlen állapot |
| Royal Brisbane and Women's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Brisbane | Ausztrália | Ismeretlen állapot |
| Alfred Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Melbourne | Ausztrália | Ismeretlen állapot |
| Fiona Stanley Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Perth | Ausztrália | Ismeretlen állapot |
| Royal Prince Alfred Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Sydney | Ausztrália | Ismeretlen állapot |
| University Hospital Leuven Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Leuven | Belgium | Ismeretlen állapot |
| Campinas Estadual University (UNICAMP) / Campinas Hemocentro / Hematologia E Hemoterapia Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Campinas | Brazília | Ismeretlen állapot |
| Parana's Hematology And Hemotherapy Center (HEMEPAR) Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Curitiba | Brazília | Ismeretlen állapot |
| Arthur De Siqueira Cavalcanti Hematology State Institute Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Rio de Janeiro | Brazília | Ismeretlen állapot |
| Sao Paulo University Clinical Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | São Paulo | Brazília | Ismeretlen állapot |
| Holy Spirit Hematology and Hemotherapy Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Vitória | Brazília | Ismeretlen állapot |
| Vivantes Clinic im Friedrichshain- Landsberger Allee Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Berlin | Németország | Ismeretlen állapot |
| University Clinic Bonn Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Bonn | Németország | Ismeretlen állapot |
| Hospital Teresa Herrera Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | A Coruña | Spanyolország | Ismeretlen állapot |
| University Hospital Virgen del Rocio (HUVR) Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Seville | Spanyolország | Ismeretlen állapot |
| Regional University Hospital of Lille (CHRU de Lille) Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Lille | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Hopital de la Timone Marseille - Assistance Publique des Hopitaux de Marseille Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Marseille | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Queen Elizabeth Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Birmingham | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Addenbrookes Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Cambridge | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Glasgow Royal Infirmary, Department of Hematology Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Glasgow | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| St Thomas Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Hammersmith Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Haemophilia Centre Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Churchill Hospital, Oxford Hemophilia and Thrombosis Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Oxford | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| University Hospital Southampton NHS Foundation Trust Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Southampton | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Chaim Sheba Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Ramat Gan | Izrael | Ismeretlen állapot |
| Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda, Center for Hemophilia and Thrombosis Angelo Bianchi Bonomi Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Milan | Olaszország | Ismeretlen állapot |
| Department of Pediatrics, Kyung Hee University Hospital at Gangdong Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Seoul | Dél-Korea | Ismeretlen állapot |
| Changhua Christian Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Changhua | Tajvan | Ismeretlen állapot |
| Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Kaohsiung City | Tajvan | Ismeretlen állapot |
| Taichung Veterans General Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Taichung | Tajvan | Ismeretlen állapot |
| National Taiwan University Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Taipei | Tajvan | Ismeretlen állapot |
| Tri-Service General Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Taipei | Tajvan | Ismeretlen állapot |
| University of Michigan, Pediatric Hematology and Oncology Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Ann Arbor | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Colorado Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Aurora | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UNC Hemophilia and Thrombosis Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Chapel Hill | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago, Department of Hematology Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Chicago | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Nationwide Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Columbus | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Wayne State University - Detroit Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Detroit | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Los Angeles Orthopedic Hospital, Orthopedic Hemophilia Treatment Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Los Angeles | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| James Graham Brown Cancer Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Louisville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Minnesota Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Minneapolis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Tulane University Hematology & Medical Oncology Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | New Orleans | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UC Davis Hemophilia Treatment Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Sacramento | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of California San Diego, Hematology and Oncology, Hemophilia &Thrombosis Treatment Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | San Diego | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UCSF Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | San Francisco | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Washington University School of Medicine, Department of Pediatrics, Division of Hematology/Oncology Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | St Louis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| St. Joseph's Children's Hospital - Center for Bleeding and Clotting Disorders Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Tampa | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Hemophilia Comprehensive Care Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Johannesburg | Dél-afrikai Köztársaság | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.