NCT03759379Befejeződött3. fázis
HELIOS-A: A Study of Vutrisiran (ALN-TTRSC02) in Patients With Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR Amyloidosis)
HELIOS-A: A Phase 3 Global, Randomized, Open-label Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ALN-TTRSC02 in Patients With Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR Amyloidosis)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jan. 12.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of vutrisiran (ALN-TTRSC02) in participants with hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR amyloidosis). Participants will receive vutrisiran subcutaneous (SC) injection once every 3 months (q3M) or the reference comparator patisiran intravenous (IV) injection once every 3 weeks (q3w) during the 18 month Treatment Period. This study will use the placebo arm of the APOLLO study (NCT01960348) as an external comparator for the primary and most other efficacy endpoints during the 18 Month Treatment Period. Following the 18 Month Treatment Period, all participants will be randomized to receive vutrisiran 50 mg SC injection once every 6 months (q6M) or vutrisiran 25 mg q3M in the Randomized Treatment Extension (RTE) Period. Upon implementation of Amendment 6, participants receiving vutrisiran SC 50 mg q6M will transition to vutrisiran SC 25 mg q3M at their next scheduled dosing.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 164 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2018. nov. 28.
- Kezdés
- 2019. febr. 14.
- Elsődleges befejezés
- 2020. nov. 10.
- Fő szponzor
- Alnylam Pharmaceuticals
- Betegségek
- Amiloidózis
- NCT-szám
- NCT03759379
- EU CT-szám
- 2023-508365-33-00
- EudraCT-szám
- 2018-002098-23
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Bevont résztvevők: 164
- 2019. febr. 14. és az elsődleges befejezés (2020. nov. 10.) között
- 60 helyszín, 22 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálatot írja le, nem a te helyzetedet.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Had a prior liver transplant or is likely to undergo liver transplantation during the study;
- Received an experimental drug within 30 days of dosing;
- Received prior TTR-lowering treatment;
Más betegség
- Has New York Heart Association heart failure classification \>2;
- Has known human immunodeficiency virus (HIV), hepatitis C virus (HCV) or hepatitis B virus (HBV) infection;
Egyéb
- Has known other (non-hATTR) forms of amyloidosis or leptomeningeal amyloidosis;
- Clinically significant liver function test abnormalities;
- Has other known causes of neuropathy.
Kiket keres a vizsgálat
- Male or female of 18 to 85 years of age (inclusive);
- Has a diagnosis of hATTR amyloidosis with transthyretin (TTR) mutation;
- Has adequate neurologic impairment score (NIS);
- Has adequate polyneuropathy disability (PND) score;
- Has adequate Karnofsky Performance Status (KPS).
Életkor a regiszterben: 18 év – 85 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (60)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
Kapcsolódó publikációk
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.