NCT03961243Toborzás még nem indult1. fázis
Lentiviral FIX Gene Therapy
Lentiviral FIX Gene Therapy for Hemophilia B
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. nov. 2.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This study is a Phase I trial using an advanced lentiviral vector to deliver a functional gene for human clotting factor IX into patients with hemophilia B, to evaluate the safety and efficacy of infusion of lentiviral gene modified autologous stem cells in patients.
- Állapot (regiszter)
- Toborzás még nem indult
- Fázis (regiszter)
- 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 10 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2019. máj. 22.
- Kezdés
- 2027. jún. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2028. máj. 31.
- Fő szponzor
- Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
- Betegségek
- Hemofília
- NCT-szám
- NCT03961243
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1. fázis
- Tervezett résztvevők: 10
- 2027. jún. 1. és az elsődleges befejezés (2028. máj. 31.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Laborértékek
- 1. Significant liver dysfunction as defined by abnormal alanine transaminase, bilirubin and alkaline phosphatase.
- History of inhibitor against factor IX. 3. Evidence of active hepatitis B or C and currently on antiviral therapy. 4. Have serological evidence of HIV-1 or HIV-2 with CD4 counts ≤200/mm3 (subjects who are HIV+ and stable with CD4 count >200/mm3 and undetectable viral load are eligible to enroll).
- Any evidence of active infection or any immunosuppressive disorder. 6. Participated in a gene transfer trial within the last 6 months or in a clinical trial with an investigational drug within the last 12 weeks.
- Unable or unwilling to comply with study assessments.
Kiket keres a vizsgálat
- 1. Able to provide informed consent and comply with requirements of the study. 2. Males ≥2 years with confirmed diagnosis of hemophilia B (endogenous factor IX ≤2 IU/dL or ≤2% of normal).
- A minimum average of 4 bleeding events per year requiring episodic treatment of factor IX infusions or prophylactic factor IX infusions.
- No measurable factor IX inhibitor as assessed by the central laboratory and have no prior history of inhibitors to factor IX protein.
- Agree to use reliable barrier contraception until 3 consecutive samples are negative for vector sequences.
Életkor a regiszterben: 2 év – 65 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Shenzhen Geno-immune Medical Institute | Shenzhen | Kína | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.