NCT04153149Fut, nem toboroz3. fázis

HELIOS-B: A Study to Evaluate Vutrisiran in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy

HELIOS-B: A Phase 3, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Multicenter Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Vutrisiran in Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy (ATTR Amyloidosis With Cardiomyopathy)

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. nov. 2.

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

This study will evaluate the efficacy and safety of vutrisiran 25 mg administered subcutaneously (SC) once every 3 months (q3M) compared to placebo in participants with ATTR amyloidosis with cardiomyopathy.

Állapot (regiszter): Fut, nem toboroz
Fázis (regiszter): 3. fázis
Vizsgálattípus: Beavatkozással járó
Résztvevők száma: 655 (tényleges)
Első benyújtás: 2019. nov. 4.
Kezdés: 2019. nov. 26.
Elsődleges befejezés: 2024. máj. 8.
Fő szponzor: Alnylam Pharmaceuticals
Betegségek: Amiloidózis
NCT-szám: NCT04153149
EU CT-szám: 2023-508366-15-00

Mit vállalsz

Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
Bevont résztvevők: 655
2019. nov. 26. és az elsődleges befejezés (2024. máj. 8.) között
107 helyszín, 33 országban
Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Korábbi kezelés

Has received prior TTR-lowering treatment

Más betegség

Has New York Heart Association (NYHA) Class IV heart failure
Has NYHA Class III heart failure AND is at high risk based on pre-specified criteria
Has other non-TTR cardiomyopathy, hypertensive cardiomyopathy, cardiomyopathy due to valvular heart disease, or cardiomyopathy due to ischemic heart disease

Laborértékek

Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) \<30 mL/min/1.73 m\^2

Egyéb

Has known primary amyloidosis or leptomeningeal amyloidosis
Has a polyneuropathy disability (PND) Score IIIa, IIIb, or IV at the Screening visit

Kiket keres a vizsgálat

Has a documented diagnosis of transthyretin (ATTR) amyloidosis with cardiomyopathy, classified as either hereditary ATTR (hATTR) amyloidosis with cardiomyopathy or wild-type ATTR (wtATTR) amyloidosis with cardiomyopathy meeting pre-specified diagnostic criteria
Has medical history of heart failure (HF) with at least 1 prior hospitalization for HF OR clinical evidence of HF

Életkor a regiszterben: 18 év – 85 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (107)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

Helyszín	Város	Ország	Helyszín állapota
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Buenos Aires	Argentína	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Graz	Ausztria	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Vienna	Ausztria	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Adelaide	Ausztrália	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Darlinghurst	Ausztrália	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Melbourne	Ausztrália	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Northmead	Ausztrália	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Woolloongabba	Ausztrália	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Brussels	Belgium	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Dendermonde	Belgium	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Ghent	Belgium	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Leuven	Belgium	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Québec	Kanada	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Toronto	Kanada	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Bogotá D.C.	Kolumbia	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Olomouc	Csehország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Prague	Csehország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Essen	Németország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Frankfurt am Main	Németország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Göttingen	Németország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Heidelberg	Németország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Leipzig	Németország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Münster	Németország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Würzburg	Németország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Aarhus N	Dánia	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Odense	Dánia	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Barcelona	Spanyolország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Bilbao	Spanyolország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Huelva	Spanyolország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	L'Hospitalet de Llobregat	Spanyolország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Majadahonda	Spanyolország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Málaga	Spanyolország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Créteil	Franciaország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Marseille	Franciaország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Paris	Franciaország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Toulouse	Franciaország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Bellshill	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Birmingham	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Cardiff	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Hexham	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	London	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Londonderry	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Manchester	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Zagreb	Horvátország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Budapest	Magyarország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Szeged	Magyarország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Dublin	Írország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Haifa	Izrael	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Jerusalem	Izrael	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Ramat Gan	Izrael	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Bunkyō City	Japán	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Fukuoka	Japán	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Kashihara	Japán	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Kita-gun	Japán	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Kumamoto	Japán	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Kurume	Japán	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Matsumoto	Japán	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Nankoku	Japán	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Shinjuku-Ku	Japán	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Suita	Japán	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Tsurumai-cho	Japán	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Seoul	Dél-Korea	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Hamra	Libanon	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Kaunas	Litvánia	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Riga	Lettország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Chisinau	Moldova	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Kuantan	Malajzia	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Sungai Buloh	Malajzia	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Eindhoven	Hollandia	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Groningen	Hollandia	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Utrecht	Hollandia	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Oslo	Norvégia	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Callao - Vellavista	Peru	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Lima - San Miguel	Peru	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	San Isidro	Peru	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Cracow	Lengyelország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Gdansk	Lengyelország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Katowice	Lengyelország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Lodz	Lengyelország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Warsaw	Lengyelország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Wroclaw	Lengyelország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Coimbra	Portugália	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Faro	Portugália	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Guimarães	Portugália	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Lisbon	Portugália	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Porto	Portugália	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Mecca	Szaúd-Arábia	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Riyadh	Szaúd-Arábia	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Gothenburg	Svédország	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Ljubljana	Szlovénia	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Chiang Mai	Thaiföld	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Allentown	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Boston	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Chicago	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Cleveland	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Durham	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Evanston	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Gainesville	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Houston	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	La Mesa	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Los Angeles	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Manhasset	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	New York	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Philadelphia	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Rochester	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Stanford	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot
- Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát	Washington D.C.	Egyesült Államok	Ismeretlen állapot

Kapcsolódó publikációk

Long-Term Impact of Vutrisiran in Patients With TTR Amyloidosis With Cardiomyopathy: 1-Year Efficacy and Safety Outcomes From the HELIOS-B Open-Label Extension.Circulation · 2026 · PMID 42974684
Left Atrial Structure and Function, Clinical Outcomes, and Efficacy of Vutrisiran in Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy: A Secondary Analysis of the HELIOS-B Randomized Clinical Trial.JAMA Cardiol · 2026 · PMID 42616515
Right Ventricular Function, Clinical Outcomes, and Effect of Vutrisiran in Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy: Secondary Analysis of the HELIOS-B Randomized Clinical Trial.JAMA Cardiol · 2026 · PMID 42646924
Effect of Vutrisiran According to Baseline Tafamidis Use in Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy: Insights From HELIOS-B.J Am Coll Cardiol · 2026 · PMID 42669070
Influence of Disease-Modifying Therapy on the Efficacy of Vutrisiran in Transthyretin Cardiac Amyloidosis.J Am Coll Cardiol · 2026 · PMID 42669069
Gene Silencer Therapy in Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy: A Meta-Analysis of Outcomes Trials.JAMA · 2026 · PMID 42669065
Vutrisiran-Mediated Knockdown of Transthyretin in Patients with ATTR Amyloidosis.Clin Pharmacokinet · 2026 · PMID 42201475
Vutrisiran in East Asian Patients With Transthyretin Amyloidosis With Cardiomyopathy: Post-Hoc Analysis of HELIOS-B.JACC Asia · 2026 · PMID 42165759
Timing of Mortality Benefit in Outcomes Trials in Transthyretin Amyloidosis.J Am Coll Cardiol · 2026 · PMID 41225306

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.