Építés alatt – nem éles oldal
Belépés

NCT04281485Fut, nem toboroz3. fázis

Study to Evaluate the Safety and Efficacy of PF-06939926 for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy

A PHASE 3, MULTICENTER, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO CONTROLLED STUDY TO EVALUATE THE SAFETY AND EFFICACY OF PF 06939926 FOR THE TREATMENT OF DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. júl. 22.

Következő lépések

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

The study will evaluate the safety and efficacy of gene therapy in boys with DMD. It is a randomized, double-blind, placebo-controlled study with two thirds of participants assigned to gene therapy. The one third of participants who are randomized to the placebo arm will have an opportunity for treatment with gene therapy at the beginning of the second year.

Állapot (regiszter)
Fut, nem toboroz
Fázis (regiszter)
3. fázis
Vizsgálattípus
Beavatkozással járó
Résztvevők száma
114 (tényleges)
Első benyújtás
2020. febr. 11.
Kezdés
2020. nov. 5.
Elsődleges befejezés
2024. máj. 15.
Fő szponzor
Pfizer
NCT-szám
NCT04281485
EU CT-szám
2023-508510-42-00
EudraCT-szám
2019-002921-31

Mit vállalsz

  • Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
  • Bevont résztvevők: 114
  • 2020. nov. 5. és az elsődleges befejezés (2024. máj. 15.) között
  • 52 helyszín, 15 országban
  • Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Korábbi kezelés

  • Positive test performed by Pfizer for neutralizing antibodies to AAV9
  • Any treatment designed to increase dystrophin expression within 6 months prior to screening (e.g., Translarna™, EXONDYS 51™, VYONDYS 53™)
  • Any prior treatment with gene therapy

Laborértékek

  • Abnormality in specified laboratory tests, including blood counts, liver and kidney function

Egyéb

  • Any non-healed injury that may impact functional testing (eg NSAA)
  • Any of the following genetic abnormalities in the dystrophin gene:
    • Any mutation (exon deletion, exon duplication, insertion, or point mutation) affecting any exon between exon 9 and exon 13, inclusive; OR
    • A deletion that affects both exon 29 and exon 30;OR
    • A deletion that affects any exons between 56-71, inclusive.

Kiket keres a vizsgálat

  • Confirmed diagnosis of Duchenne muscular dystrophy by prior genetic testing
  • Receiving a stable daily dose (at least 0.5 mg/kg/day prednisone or prednisolone, or at least 0.75 mg/kg/day deflazacort) for at least 3 months prior to Screening
  • Ambulatory, as assessed by protocol-specified criteria

Életkor a regiszterben: 4 év – 7 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (52)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

HelyszínVárosOrszágHelyszín állapota
Perth Children's HospitalNedlandsAusztráliaIsmeretlen állapot
The Royal Children's Hospital MelbourneParkvilleAusztráliaIsmeretlen állapot
The Children's Hospital at WestmeadWestmeadAusztráliaIsmeretlen állapot
Universitair Ziekenhuis GentGentBelgiumFut, nem toboroz
UZ LeuvenLeuvenBelgiumFut, nem toboroz
Alberta Children's HospitalCalgaryKanadaIsmeretlen állapot
Children's Hospital London Health Sciences CentreLondonKanadaIsmeretlen állapot
Childrens Hospital of Eastern OntarioOttawaKanadaIsmeretlen állapot
The Hospital for Sick ChildrenTorontoKanadaIsmeretlen állapot
Inselspital, University Children's Hospital BerneBernSvájcIsmeretlen állapot
Universitaets-Kinderspital ZuerichZurichSvájcIsmeretlen állapot
Universitaetsklinikum Essen (AoR)EssenNémetországFut, nem toboroz
Hospital Universitari Vall d'HebronBarcelonaSpanyolországFut, nem toboroz
Sant Joan De Deu Barcelona HospitalEsplugues De LlobregatSpanyolországFut, nem toboroz
Hospital Universitario Y Politecnico La FeValenciaSpanyolországFut, nem toboroz
Centre Hospitalier Universitaire de NantesNantesFranciaországFut, nem toboroz
Hopital Necker Enfants MaladesParisFranciaországFut, nem toboroz
Alder Hey Children's NHS Foundation TrustLiverpoolEgyesült KirályságIsmeretlen állapot
Great Ormond Street Institute of Child HealthLondonEgyesült KirályságIsmeretlen állapot
The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria InfirmaryNewcastle upon TyneEgyesült KirályságIsmeretlen állapot
Hadassah University Medical Center, Ein KeremJerusalemIzraelIsmeretlen állapot
Schneider Children's Medical Center of IsraelPetach TikvahIzraelIsmeretlen állapot
Ospedale Pediatrico Bambino GesùRomeOlaszországFut, nem toboroz
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCSRomeOlaszországFut, nem toboroz
Nagoya City University HospitalNagoyaJapánIsmeretlen állapot
Hyogo College Of Medicine College HospitalNishinomiyaJapánIsmeretlen állapot
National Center of Neurology and PsychiatryTokyoJapánIsmeretlen állapot
Seoul National University HospitalSeoulDél-KoreaIsmeretlen állapot
Samsung Medical CenterSeoulDél-KoreaIsmeretlen állapot
Pusan National University Yangsan HospitalYangsanDél-KoreaIsmeretlen állapot
Saint Petersburg State Paediatric Medical UniversitySaint PetersburgOroszországIsmeretlen állapot
State Autonomous Healthcare Institution of Sverdlovsk Region Children's City Clinical Hospital No 9YekaterinburgOroszországIsmeretlen állapot
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial HospitalKaohsiung CityTajvanIsmeretlen állapot
National Taiwan University HospitalTaipeiTajvanIsmeretlen állapot
Taipei Veterans General HospitalTaipeiTajvanIsmeretlen állapot
Lenox Baker Children's HospitalDurhamEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU) - FairwayFairwayEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of FloridaGainesvilleEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Iowa Hospitals and ClinicsIowa CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU) - RainbowKansas CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Kansas Medical CenterKansas CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Kansas Hospital - Investigational PharmacyKansas CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Kansas Hospital - Pediatric and Pediatric ICU - Operating RoomKansas CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Arkansas Children's HospitalLittle RockEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Arkansas Children'sLittle RockEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
UCLA Medical CenterLos AngelesEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
The Children's Hospital Of PhiladelphiaPhiladelphiaEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Pediatric CardiologyPrairie VillageEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Utah Clinical Neurosciences CenterSalt Lake CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Utah HospitalSalt Lake CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Primary Childrens HospitalSalt Lake CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Seattle Children'sSeattleEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot

Te vagy a koordinátor? Erősítsd meg az adatokat

Kapcsolódó publikációk

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.