NCT04370054Fut, nem toboroz3. fázis
Study to Evaluate the Efficacy and Safety of PF-07055480 / Giroctocogene Fitelparvovec Gene Therapy in Moderately Severe to Severe Hemophilia A Adults
Phase 3, Open-Label, Single-Arm Study to Evaluate the Efficacy and Safety of PF-07055480 (Recombinant AAV2/6 Human Factor VIII Gene Therapy) in Adult Male Participants With Moderately Severe to Severe Hemophilia A(FVIII:C≤1%)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. aug. 19.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
C3731003 is a pivotal Phase 3 study to evaluate the clinical efficacy and safety of a single IV infusion of PF-07055480 / giroctocogene fitelparvovec (Recombinant AAV2/6 Human Factor VIII Gene Therapy) in adult male participants with moderately severe or severe hemophilia A (FVIII:C≤1%) for the study duration of 5 years. The study will enroll eligible participants who have been followed on routine prophylaxis with FVIII products in the Lead-In study C0371004.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 77 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2020. ápr. 21.
- Kezdés
- 2020. aug. 18.
- Elsődleges befejezés
- 2024. jún. 17.
- Fő szponzor
- Pfizer
- Betegségek
- Hemofília
- NCT-szám
- NCT04370054
- EU CT-szám
- 2024-512075-12-00
- EudraCT-szám
- 2019-004451-37
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Bevont résztvevők: 77
- 2020. aug. 18. és az elsődleges befejezés (2024. jún. 17.) között
- 41 helyszín, 16 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
A regiszterben nem jelölt feltételek
- Main inclusion Criteria
- Males who have been followed on routine Factor VIII prophylaxis therapy during the lead-in study (C0371004) and have > = 150 documented exposure days to a Factor VIII protein product
- Moderately severe to severe hemophilia A (Factor VIII activity < =1%)
- Suspension of FVIII prophylaxis therapy post study drug infusion
- Main exclusion Criteria
- Anti-AAV6 neutralizing antibodies
- History of inhibitor to Factor VIII
- Laboratory values at screening visit that are abnormal or outside acceptable study limits
- Significant and/or unstable liver disease, biliary disease, significant liver fibrosis
- Conditions associated with increased thromboembolic risk such as inherited or acquired thrombophilia, or a history of thrombotic events
- Planned surgical procedure requiring Factor VIII surgical prophylactic factor treatment 12 months from screening visit
- Active hepatitis B or C
- Serological evidence of human immunodeficiency virus HIV-1 or HIV-2 with Cluster of Differentiation 4 positive (CD4+) cell count ≤200 mm3 and/or viral load >20 copies/mL
Életkor a regiszterben: 18 év – 64 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (41)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| The Alfred Hospital | Melbourne | Ausztrália | Ismeretlen állapot |
| Universidade Estadual de Campina | Campina | Brazília | Ismeretlen állapot |
| Hamilton Health Sciences Corporation | Hamilton | Kanada | Ismeretlen állapot |
| McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences | Hamilton | Kanada | Ismeretlen állapot |
| Juravinski Hospital - Hamilton Health Sciences | Hamilton | Kanada | Ismeretlen állapot |
| Vivantes MVZ GmbH | Berlin | Németország | Fut, nem toboroz |
| Hospital Universitario Rio Hortega | Valladolid | Spanyolország | Fut, nem toboroz |
| Hopital Necker Enfants Malades | Paris | Franciaország | Fut, nem toboroz |
| Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Hippokration Hospital | Athens | Görögország | Fut, nem toboroz |
| Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SODc Malattie Emorragiche e della Coagulazione | Florence | Olaszország | Ismeretlen állapot |
| Dip. di Medicina Clinica e Chirurgia, Università degli Studi di Napoli Federico II - UOC di Medicina | Naples | Olaszország | Ismeretlen állapot |
| Università degli studi di Roma "La Sapienza"- Policlinico Umberto I | Roma | Olaszország | Ismeretlen állapot |
| Saitama Medical University Hospital | Iruma-gun | Japán | Ismeretlen állapot |
| Nagoya University Hospital - Transfusion Medicine | Nagoya | Japán | Ismeretlen állapot |
| Kyung Hee University Hospital at Gangdong | Seoul | Dél-Korea | Ismeretlen állapot |
| King Faisal Specialist Hospital & Research Center | Riyadh | Szaúd-Arábia | Ismeretlen állapot |
| University Of Skane | Malmo | Svédország | Fut, nem toboroz |
| Adana Acibadem Hospital | Adana | Törökország | Ismeretlen állapot |
| Gaziantep University Sahinbey Research and Training Hospital | Gaziantep | Törökország | Ismeretlen állapot |
| Ege University Medical Faculty | Izmir | Törökország | Ismeretlen állapot |
| Ege University Medical Faculty, Pediatric Hematology | Izmir | Törökország | Ismeretlen állapot |
| National Taiwan University Hospital | Taipei | Tajvan | Ismeretlen állapot |
| NOW Physical Therapy | Mountain View | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Regents of The University of California | Oakland | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Lucile Packard Childrens Hospital | Palo Alto | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Clinical and Translational Research Unit (CTRU) | Palo Alto | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Imaging Clinic at Stanford Medicine Outpatient Center in Redwood City | Redwood City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University | Redwood City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UCSF lnvestigational Drug Service | San Francisco | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UCSF IDS Pharmacy | San Francisco | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of California, San Francisco - Outpatient Hematology Clinic | San Francisco | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UCSF Outpatient Radiology (alternate location) | San Francisco | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of California, San Francisco - Clinical Research Center | San Francisco | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UCSF Outpatient Radiology. | San Francisco | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of California, San Francisco - Moffitt/Long Inpatient Hematology | San Francisco | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Access Sourcecorp Deliverex (off-site storage) | San Jose | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Washington Institute for Coagulation | Seattle | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Washington Medical Center - Translational Research Unit (TRU) | Seattle | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Stanford Health Care | Stanford | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Stanford Health Care (hospital and IDS pharmacy) | Stanford | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.