NCT04428476Fut, nem toboroz2. fázis
Open-label Extension of the HOPE-2 Trial
Open-Label Extension of the HOPE-2 Duchenne Muscular Dystrophy Trial
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. szept. 22.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This Phase 2, multi-center, open-label extension trial will provide deramiocel (CAP-1002) to subjects that were enrolled in the HOPE-2 trial and completed 12 months of follow-up. The trial will explore the safety and efficacy of twenty intravenous administrations of deramiocel, each separated by three months, over a period of approximately 60 months. Following completion of the initial open-label phase (Month 60), subjects who have completed all Month 60 assessments will be eligible to continue into a long-term open label extension (LT-OLE) period and can continue to receive deramiocel once every 3 months until deramiocel is commercially available or the sponsor terminates the study, or the subject withdraws consent or study participation is terminated by the sponsor. Subjects will undergo a targeted screening during a 30-day screening period, eligible subjects will then undergo baseline safety and efficacy assessments on Day 1 prior to their first infusion of deramiocel. Subjects will complete trial assessments at Screening; Day 1; Months 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, 60, and all LT-OLE visits. Safety and efficacy assessments will be conducted prior to deramiocel administration at the Day 1, Months 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, and at all LT-OLE trial visits, unless otherwise indicated. All deramiocel infusions will be conducted in an outpatient setting at the investigative site on Day 1 and Months 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48, 51, 54, 57, with continued dosing in the LT-OLE visits. Subjects will be observed in the outpatient setting for at least two hours post infusion and then discharged the same day, if medically cleared by the site Investigator.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 13 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2020. jún. 9.
- Kezdés
- 2020. aug. 5.
- Elsődleges befejezés
- 2022. febr. 16.
- Fő szponzor
- Capricor Inc.
- Betegségek
- Duchenne-izomdisztrófia
- NCT-szám
- NCT04428476
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 2. fázis
- Bevont résztvevők: 13
- 2020. aug. 5. és az elsődleges befejezés (2022. febr. 16.) között
- 5 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálatot írja le, nem a te helyzetedet.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Planned or likely major surgery in the next 12 months after planned first infusion
- Acute respiratory illness within 60 days prior to first infusion
- Treatment with an investigational product ≤ 6 months prior to first infusion
- History, or current use, of drugs or alcohol that could impair ability to comply with participation in the trial
Más betegség
- History of non DMD-related chronic respiratory disease including, but not limited to, asthma, bronchitis, and tuberculosis
- Known hypersensitivity to dimethyl sulfoxide (DMSO) or bovine products
Laborértékek
- Risk of near-term respiratory decompensation in the judgment of the investigator, or the need for initiation of non-invasive ventilator support as defined by serum bicarbonate ≥ 29 mmol/L
Egyéb
- Inability to comply with the investigational plan and follow-up visit schedule for any reason, in the judgment of the investigator
Kiket keres a vizsgálat
- Documented enrollment in the HOPE-2 trial and completion of trial follow-up through Month 12
- Willing and able to provide informed consent to participate in the trial if ≥ 18 years of age, and assent with parental or guardian informed consent if \< 18 years of age
- Adequate venous access for intravenous deramiocel (CAP-1002) infusions in the judgement of the Investigator
- Assessed by the Investigator as willing and able to comply with the requirements of the trial
Életkor a regiszterben: 10 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (5)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Children's Hospital Colorado Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Aurora | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Cincinnati Children's Hospital Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Cincinnati | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital Wisconsin Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Milwaukee | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of California - Davis Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Sacramento | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Washington University Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | St Louis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.