NCT04583917Befejeződött
Brain Involvement in Dystrophinopathies Part 1
Brain INvolvement in Dystrophinopathies (BIND): Deep Functional Phenotyping of Duchenne Muscular Dystrophy and Becker Muscular Dystrophy Patients (WP5) Part 1: a Multicentre Online Phenotyping and Neurobehavioural Data Collection Study
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2024. júl. 22.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The objective of this study is to collect data from a large cohort of individuals with DMD and BMD focusing on the neurobehavioural aspects of these conditions and their correlation to the location of the DMD gene mutation.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 377 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2020. okt. 5.
- Kezdés
- 2021. márc. 30.
- Elsődleges befejezés
- 2024. jún. 30.
- Fő szponzor
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
- Betegségek
- Duchenne-izomdisztrófia
- NCT-szám
- NCT04583917
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Bevont résztvevők: 377
- 2021. márc. 30. és az elsődleges befejezés (2024. jún. 30.) között
- 7 helyszín, 6 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- A severe co-morbidity or planned surgical intervention within 6 months from the study which could interfere with the well-being of the participant
Egyéb
- Lack of a molecular diagnosis of DMD or BMD
- Mutation falls outside the regions of interest
Kiket keres a vizsgálat
- For DMD patients:
- Male
- age 5-17 years
- genetically-proven diagnosis of DMD
- genetic mutation that abrogates expression of Dp427 alone (assigned in DMD Group 1: Dp427-/Dp140+) or both Dp427 and Dp140 (assigned to DMD Group 2: Dp427-/Dp140-); or all isoforms (assigned to DMD group 3)
- For BMD patients:
- age 5-50 years
- genetically-proven diagnosis of BMD
- genetic mutation that decreases expression of Dp427 alone (assigned to BMD Group 1), of both Dp427 and Dp140 (assigned to BMD Group 2), or of all the isoforms (assigned to BMD group 3).
Életkor a regiszterben: 5 év – 50 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (7)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Copenhagen Neuromuscular Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Copenhagen | Dánia | Ismeretlen állapot |
| Universidad Complutense de Madrid Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Madrid | Spanyolország | Ismeretlen állapot |
| Imagine Institut Des Maladies Genetiques Necker Enfants Malades Fondation Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Paris | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| GOSH/UCL Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| University of Newcastle Upon Tyne Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Newcastle | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Università Cattolica del Sacro Cuore Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Rome | Olaszország | Ismeretlen állapot |
| Stichting Kempenhaeghe Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Heeze | Hollandia | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.