NCT04613128Befejeződött
The PROMISE Pediatric Study 6 to 11 Years Old
A Prospective Study to Evaluate Biological and Clinical Effects of Significantly Corrected CFTR Function (the PROMISE Pediatric 6 to 11 Years Old Study)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. ápr. 27.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a prospective, multi-center observational study. The study is designed to measure the clinical effectiveness of elexacaftor, tezacaftor and ivacaftor (ETI) triple combination therapy in children (6-11 years of old) with one or more copies of the F508del mutation, study the effects of ETI across a number of CF disease manifestations, and collect specimens for future research. Subjects in the study will have one "before ETI" visit within 30 days before initiation of the therapy and five "after ETI" visits over a 24-month follow-up period. Participants who have participated in the original PROMISE Pediatric Sub-Study have the option of participating in a long-term extension with annual visits performed at the 36- and 48-month timepoints. The durability of the clinical and biological changes in the PROMISE Pediatric Sub-Study can be assessed with extended follow-up, which would enable the sub-studies to consider potential clinical consequences of the biological or physiological effects being studied. This work will help to inform long term prognosis and feasibility of certain clinical trials outcomes for interventional studies and may be useful when considering research priorities in drug development. The duration of participation for each subject is 24 months (with an additional 24 months if participants agree to the optional long-term extension). NOTE: FDA has granted approval for elexacaftor, tezacaftor and ivacaftor in the 6-11 age group.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 125 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2020. okt. 27.
- Kezdés
- 2021. jún. 11.
- Elsődleges befejezés
- 2025. dec. 8.
- Fő szponzor
- Nicole Hamblett
- Betegségek
- Cisztás fibrózis
- NCT-szám
- NCT04613128
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Bevont résztvevők: 125
- 2021. jún. 11. és az elsődleges befejezés (2025. dec. 8.) között
- 20 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Use of any ETI within the 180 days prior to Visit 1.
- Any acute use of antibiotics (oral, inhaled or IV) or acute use of systemic corticosteroids within the 14 days prior to Visit 1 (inclusive of Visit 1) for lower respiratory tract symptoms.
- Initiation of any new chronic therapy (e.g., ibuprofen, Pulmozyme®, hypertonic saline, azithromycin, inhaled tobramycin, Cayston®, Kalydeco, Orkambi®, Symdeko®) within the 4 weeks prior to Visit 1 (inclusive of Visit 1).
- Use of an investigational agent within the 28 days prior to Visit 1.
- Use of chronic oral corticosteroids (equivalent to 10 mg. or more per day of prednisone) within the 28 days prior to Visit 1.
- Treatment for nontuberculous mycobacterial (NTM) infection, consisting of ≥ two antibiotics (oral, IV, and/or inhaled) within the 28 days prior to Visit 1.
Más betegség
- Has any other condition that, in the opinion of the Site Investigator/designee, would preclude informed consent or assent, make study participation unsafe, complicate interpretation of study outcome data, or otherwise interfere with achieving the study objectives.
- History of lung or liver transplantation,or listing for organ transplantation.
Kiket keres a vizsgálat
- Written parental informed consent and assent obtained from subject and the subject's legal guardian.
- Be willing and able to adhere to the study visit schedule and other protocol requirements.
- All genders 6-11 years old on Day 1.
- Diagnosis of CF.
- CFTR mutations consistent with the FDA labeled indication for the ETI.
- Physician intent to prescribe the ETI.
- Able to attempt the testing and procedures required for this study, as judged by the investigator.
- Enrolled in the Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry.
- Clinically stable with no significant changes in health status within the 14 days prior to Visit 1 (and inclusive of Visit 1).
Életkor a regiszterben: 6 év – 11 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (20)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Children's Hospital Colorado | Aurora | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| John Hopkins University | Baltimore | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Alabama at Birmingham | Birmingham | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Boston Children's Hospital, Brigham & Women's Hospital | Boston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of North Carolina at Chapel Hill | Chapel Hill | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago | Chicago | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Cincinnati Children's Hospital Medical Center | Cincinnati | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Rainbow Babies and Children's Hospital / University Hospitals Cleveland Medical Center | Cleveland | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Baylor College of Medicine | Houston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Riley Hospital for Children | Indianapolis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Iowa | Iowa City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Mercy Kansas City | Kansas City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Wisconsin | Madison | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital of Wisconsin | Milwaukee | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| The Minnesota Cystic Fibrosis Center | Minneapolis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Stanford University Medical Center | Palo Alto | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Oregon Health Sciences University | Portland | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Virginia Commonwealth University | Richmond | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Seattle Children's Hospital | Seattle | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Washington University School of Medicine | St Louis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.