NCT04817462Toboroz
Liver Biopsy In Haemophilia Gene Therapy
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2024. dec. 20. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
To perform a liver biopsy in haemophilia A and B patients with endogenous FVIII:C/FIX:C expression at >1% any time after gene transfer following AAV mediated gene transfer. This is to obtain tissue for analysis, to understand if FIX/FVIII transgenic protein expression is mediated by AAV proviral DNA that is integrated into the host cell DNA or if stable expression in humans is mediated by episomal maintained AAV genome.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 10 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2021. febr. 23.
- Kezdés
- 2022. aug. 5.
- Elsődleges befejezés
- 2025. júl. 1.
- Fő szponzor
- University College, London
- Betegségek
- Hemofília
- NCT-szám
- NCT04817462
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó
- Tervezett résztvevők: 10
- 2022. aug. 5. és az elsődleges befejezés (2025. júl. 1.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Presence of FVIII or FIX inhibitor (done within 14 weeks of biopsy)
Más betegség
- Any condition that, in the opinion of the investigator or Sponsor would prevent the patient from fully complying with the requirements of the study and/or would influence or interfere with evaluation and interpretation of subject safety or efficacy result.
- Patients with a known allergy to iodine-based intravenous contrast agents
- Patients with a known allergy to local or general anaesthetic
- Evidence of any bleeding disorder not related to haemophilia A or B
Laborértékek
- Patients with a platelet count measured at <140 x109/L
- Patients with abnormal kidney function (estimated GFR <50ml/min)
Egyéb
- Patients with a known reaction to FVIII/FIX concentrate infusions
- Patients unable and unwilling to provide and sign an informed consent.
Kiket keres a vizsgálat
- Male and aged 18 to 80 years old
- Patients who were enrolled and treated in one of the following clinical trials at Royal Free Hospital:
- AGT4HB (EudraCT No 2005-005711-17) - FIX AAV gene therapy trial (Sponsor: St Jude Children's Research Hospital)
- GO-8 (EudraCT No 2016-000925-38) - FVIII AAV gene therapy trial (Sponsor: UCL)
- FLT180a-01 (EudraCT: 2017-000852-24) - FIX AAV gene therapy trial ((Sponsor: UCL) [now enrolled in long term follow up study FLT180a-04 (EudraCT No 2017-005080-40) (Sponsor: Freeline Therapeutics Ltd)
- Patients with endogenous FVIII:C/FIX:C expression at >1% any time after gene transfer, associated with normal prothrombin (PT) and thrombin times (TT) as determined in a coagulation assay.
Életkor a regiszterben: 18 év – 80 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Royal Free Hospital | London | Egyesült Királyság | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.