NCT04901936Toboroz2. fázis
A Study of Pegcetacoplan in Pediatric Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
An Open Label, Single-Arm, Phase 2 Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and Biologic Activity of Pegcetacoplan in Pediatric Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jún. 26.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The purpose of this study is to evaluate the safety, effectiveness, and biological activity (how the investigational medication is processed by the body) of pegcetacoplan in 12-17 year-olds (adolescents) who have paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH).
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 12 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2021. márc. 8.
- Kezdés
- 2021. febr. 4.
- Elsődleges befejezés
- 2028. dec.
- Fő szponzor
- Apellis Pharmaceuticals, Inc.
- NCT-szám
- NCT04901936
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 2. fázis
- Tervezett résztvevők: 12
- 2021. febr. 4. és az elsődleges befejezés (2028. dec.) között
- 12 helyszín, 9 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- History of hereditary complement deficiency, bone marrow transplant, or meningococcal disease (meningitis, bacteremia or septicemia)
Életkor
- Are an adult, 18 years of age or older, with PNH
Egyéb
- Known or suspected hereditary fructose intolerance (HFI)
- Females who are pregnant or breastfeeding
Kiket keres a vizsgálat
- Are 12-17 years old at the time of screening
- Weigh at least 20 kg (approx. 44 lbs)
- Have the diagnosis of PNH, confirmed by high-sensitivity flow cytometry (granulocyte or monocyte clone >10%)
- EITHER:
- Not being treated with an approved complement inhibitor (eculizumab or ravulizumab) prior to start of pegcetacoplan dosing, AND have hemolytic anemia. Hemolytic anemia is defined as hemoglobin (Hb) less than the lower limit of normal (Hb < LLN) and LDH >1.5 times the upper limit of normal (ULN); OR
- Currently receiving treatment with an approved complement inhibitor (eculizumab or ravulizumab) AND have evidence of ongoing anemia. Ongoing anemia is defined as Hb < LLN and ARC > ULN
- Have a platelet count >75,000/mm3 and an absolute neutrophil count >1000/mm3
Életkor a regiszterben: 12 év – 17 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (12)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Motol University Hospital | Prague | Csehország | Befejeződött |
| University Hospital Vall d'Hebron | Barcelona | Spanyolország | Toboroz |
| University Hospital 12 de Octubre | Madrid | Spanyolország | Toboroz |
| Robert-Debré Hospital Paris | Paris | Franciaország | Toborzás még nem indult |
| St Mary's Hospital | London | Egyesült Királyság | Befejeződött |
| Hospital Ampang | Ampang | Malajzia | Toboroz |
| Radboud University Hospital Nijmegen | Nijmegen | Hollandia | Befejeződött |
| University Medical Center Utrecht | Utrecht | Hollandia | Toboroz |
| University Children's Hospital | Belgrade | Szerbia | Toboroz |
| Phramongkutklao Hospital and College of Medicine | Bangkok | Thaiföld | Befejeződött |
| Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital | Chiang Mai | Thaiföld | Toboroz |
| Children's Hospital of Atlanta | Atlanta | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.