NCT04925206Leállítva1. fázis
A Safety and Efficacy Study Evaluating ET-01 in Subjects with Transfusion Dependent Β-Thalassaemia
A Multicenter, Open Label Phase 1 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of a Single Dose of Autologous CRISPR-Cas9 Modified CD34+ Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (hHSPCs) in Subjects with Transfusion Dependent Β-Thalassaemia
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. márc. 30.
Megadott ok: Development plan change
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a single-arm, open label, multi-center, single-dose phase 1 study in subjects with transfusion dependent β-thalassaemia. The study will evaluate the safety and efficacy of autologous CRISPR-Cas9 Modified CD34+ Human Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (hHSPCs) using ET-01.
- Állapot (regiszter)
- Leállítva
- Fázis (regiszter)
- 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 8 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2021. jún. 4.
- Kezdés
- 2021. aug. 17.
- Elsődleges befejezés
- 2024. jan. 30.
- Fő szponzor
- EdiGene (GuangZhou) Inc.
- Betegségek
- Thalassaemia
- NCT-szám
- NCT04925206
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Previous treatment with allogeneic bone marrow transplantation or gene therapy.
- Other protocol defined exclusion criteria may apply.
Más betegség
- Subjects with any clinically significant acute or uncontrolled infections.
- History of uncontrolled epilepsy or other mental disorders.
Egyéb
- Subjects with associated α-thalassemia.
Kiket keres a vizsgálat
- Subjects and/or legal representative fully understand and voluntarily sign informed consent forms.
- Diagnosis of transfusion dependent β-thalassemia (β-TDT) as defined by protocol.
- Be not appropriate to receive conventional allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.
- Lansky/Karnofsky score ≥ 70%.
- Eligible for hematopoietic stem cell transplantation and conditioning with busulfan as per investigator's judgement.
- Other protocol defined inclusion criteria may apply.
Életkor a regiszterben: 12 év – 35 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (4)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Nanfang Hospital of Southern Medical University | Guangzhou | Kína | Ismeretlen állapot |
| Guangzhou Women and Children's medical center | Guangzhou | Kína | Ismeretlen állapot |
| Shenzhen Children's Hospital | Shenzhen | Kína | Ismeretlen állapot |
| Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital | Tianjin | Kína | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.