NCT05100823Leállítva
Validation of Therapeutic Efficacy Targeting the Splicing Variants in Cystic Fibrosis and CFTR Pathologies
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. szept. 18.
Megadott ok: Enrolment period completed and sufficient number of enrolments to achieve study objectives
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Cystic Fibrosis, an inherited autosomal recessive disease, arises from mutations in the CFTR gene. For intronic mutations affecting splicing events, oligonucleotides therapy has the potential to restore the production of the full length CFTR protein. Recent scientific research has demonstrated the potential of this approach to restore full length mRNA CFTR in in vitro human airway cells. The study aims to validate the therapeutic efficacy of oligonucleotide blockers (ONB) that target splicing defects associated to splicing variants in epithelia obtained from patients with Cystic Fibrosis and CFTR-related disorders.
- Állapot (regiszter)
- Leállítva
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 16 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2021. szept. 6.
- Kezdés
- 2022. márc. 30.
- Elsődleges befejezés
- 2025. febr. 17.
- Fő szponzor
- University Hospital, Montpellier
- Betegségek
- Cisztás fibrózis
- NCT-szám
- NCT05100823
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- The subject is in a period of exclusion determined by a previous study.
Más betegség
- The subject has porphyria, or has hepatic insufficiency, or suffers from epilepsy, or suffers from conduction disorders, or suffers from severe heart failure, has a cons-indication to the use of a local anesthetic spray.
- Specific non-inclusion criteria for rectal sampling:
- the subject has a bleeding disorder
Egyéb
- The subject is under judicial protection, under guardianship or under curatorship
- The subject does not accept to sign consent
- It turns out to be impossible to give informed information to the subject
- The subject does not read the French language fluently
- The subject is a pregnant or breastfeeding woman
- the subject has thrombocytopenia
- The patient has severe inflammation of the rectum.
Kiket keres a vizsgálat
- The subject must have given their free and informed consent and signed the consent
- The subject must be affiliated or beneficiary of a health insurance plan Women and men are included
- The patient is at least 12 years old.
- The patient has cystic fibrosis or a CFTR pathology and therefore carries two mutations (with at least one mutation affecting splicing) in the CFTR gene.
- Patients who volunteer for rectal biopsy collection (only from Montpellier University Hospital) must be at least 18 years old.
Életkor a regiszterben: 12 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Montpellier University Hospital | Montpellier | Franciaország | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.