NCT05218655Befejeződött3. fázis
A Safety Study for Previously Treated Vatiquinone (PTC743) Participants With Inherited Mitochondrial Disease
An Open-Label, Safety Study for Previously Treated Vatiquinone (PTC743) Subjects With Inherited Mitochondrial Disease
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. dec. 22.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The primary objective of this study is to assess the safety of vatiquinone in participants with inherited mitochondrial disease who had prior exposure to vatiquinone in a PTC/BioElectron sponsored (previously Edison) clinical study or treatment plan. The study will continue until vatiquinone becomes commercially available or the program is terminated.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 101 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2022. jan. 19.
- Kezdés
- 2022. jún. 22.
- Elsődleges befejezés
- 2025. ápr. 15.
- Fő szponzor
- PTC Therapeutics
- Betegségek
- Epilepszia
- NCT-szám
- NCT05218655
- EudraCT-szám
- 2022-000375-39
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Bevont résztvevők: 101
- 2022. jún. 22. és az elsődleges befejezés (2025. ápr. 15.) között
- 26 helyszín, 7 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Egyéb
- Current participation in any other interventional study.
- Pregnancy or breast feeding.
Kiket keres a vizsgálat
- Participants with inherited mitochondrial disease including Leigh syndrome, Alpers syndrome, mitochondrial encephalomyopathy, lactic acidosis and stroke-like episodes (MELAS), myoclonic epilepsy with ragged-red fibers (MERRF), pontocerebellar hypoplasia type 6 (PCH6), or other mitochondrial disease who participated in a previous vatiquinone clinical study or treatment plan.
- Women of childbearing potential must have a negative pregnancy test at screening/baseline and agree to abstinence or the use of at least 1 of the highly effective forms of contraception as specified in the protocol (with a failure rate of \<1% per year when used consistently and correctly). Highly effective contraception or abstinence must be continued for the duration of the study, and for up to 30 days after the last dose of study drug.
- Fertile men who are sexually active with women of childbearing potential and who have not had a vasectomy, must agree to use a barrier method of birth control during the study and for up to 30 days after the last dose of study drug.
Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (26)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Hospital Sant Joan de Déu Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Barcelona | Spanyolország | Ismeretlen állapot |
| Hospital Universitario 12 de Octubre Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Madrid | Spanyolország | Ismeretlen állapot |
| Hospital Ruber Internacional Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Madrid | Spanyolország | Ismeretlen állapot |
| CHU Angers Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Angers | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| CHU Montpellier - Hôpital Saint Eloi Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Montpellier | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Hopital Necker Enfants Malades Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Paris | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Hôpital de Hautepierre - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Strasbourg | Franciaország | Ismeretlen állapot |
| Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Newcastle upon Tyne | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Ospedale Pediatrico Bambino Gesù Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Roma | Olaszország | Ismeretlen állapot |
| - Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Japanese City | Japán | Ismeretlen állapot |
| Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Warsaw | Lengyelország | Ismeretlen állapot |
| Akron Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Akron | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| The Johns Hopkins University Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Baltimore | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Medical University of South Carolina (MUSC) Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Charleston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Cleveland Clinic Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Cleveland | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Child Neurology Center of Northwest Florida Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Gulf Breeze | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UT Health The University of Texas Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Houston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Baylor College of Medicine Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Houston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of California, San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | La Jolla | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Yale Medicine Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | New Haven | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Columbia University Medical Center - CUMC Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Philadelphia | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Seattle Children Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Seattle | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Stanford University Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Stanford | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's National Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Washington D.C. | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.