Építés alatt – nem éles oldal
Belépés

NCT05429372Leállítva2. fázis

Study of Fordadistrogene Movaparvovec in Early Stage Duchenne Muscular Dystrophy

A PHASE 2, MULTICENTER, SINGLE-ARM STUDY TO EVALUATE THE SAFETY AND DYSTROPHIN EXPRESSION AFTER FORDADISTROGENE MOVAPARVOVEC (PF-06939926) ADMINISTRATION IN MALE PARTICIPANTS WITH EARLY STAGE DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. okt. 21.

Megadott ok: All participants who have received fordadistrogene movaparvovec in any Pfizer study will now be assessed for long-term safety in one combined study: C3391003

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

The study will evaluate the safety and dystrophin expression following gene therapy in boys with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). It is a single-arm, non-randomized, open-label study

Állapot (regiszter)
Leállítva
Fázis (regiszter)
2. fázis
Vizsgálattípus
Beavatkozással járó
Résztvevők száma
10 (tényleges)
Első benyújtás
2021. okt. 8.
Kezdés
2022. aug. 8.
Elsődleges befejezés
2025. okt. 3.
Fő szponzor
Pfizer
NCT-szám
NCT05429372
EudraCT-szám
2021-003379-33

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Korábbi kezelés

  • Positive test performed by Pfizer for neutralizing antibodies to AAV9.
  • Any prior treatment with gene therapy.
  • Any treatment designed to increase dystrophin expression within 6 months prior to screening (including, but not limited to, exon-skipping and nonsense read through).
  • Previous or current treatment with oral glucocorticoids or other immunosuppressive agents for the indication of DMD.

Laborértékek

  • Abnormality in specified laboratory tests, including blood counts, liver and kidney function.

Egyéb

  • Any of the following genetic abnormalities in the dystrophin gene: a. Any mutation (exon deletion, exon duplication, insertion, or point mutation) affecting any exon between exon 9 and exon 13, inclusive; OR b. A deletion that affects both exon 29 and exon 30; OR c. A deletion that affects any exons between 56-71, inclusive.

Kiket keres a vizsgálat

  • Confirmed diagnosis of DMD by prior genetic testing.

Életkor a regiszterben: 2 év – 3 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (12)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

HelyszínVárosOrszágHelyszín állapota
Perth Children's HospitalNedlandsAusztráliaIsmeretlen állapot
The Royal Children's Hospital MelbourneParkvilleAusztráliaIsmeretlen állapot
The Children's Hospital at WestmeadWestmeadAusztráliaIsmeretlen állapot
University of FloridaGainesvilleEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
UF Health Shands HospitalGainesvilleEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
The Children's Hospital Of PhiladelphiaPhiladelphiaEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Utah HospitalSalt Lake CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Utah Clinical Neurosciences CenterSalt Lake CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Utah Imaging and Neurosciences CenterSalt Lake CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Utah Hospital & Clinics Investigational Drug ServicesSalt Lake CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Primary Children's HospitalSalt Lake CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
CTSI Clinical Research CenterSalt Lake CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot

Te vagy a koordinátor? Erősítsd meg az adatokat

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.