NCT05445323Fut, nem toboroz1/2. fázis
Gene Therapy for Cardiomyopathy Associated With Friedreich's Ataxia
A Phase 1/2 Study of the Safety and Efficacy of LX2006 Gene Therapy in Participants With Cardiomyopathy Associated With Friedreich's Ataxia
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. dec. 23.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a Phase 1/2, open-label, dose-ascending, multicenter study of the safety and efficacy of LX2006 for participants who have Friedreich's Ataxia with evidence of cardiomyopathy. The study will evaluate up to three doses of single administration of LX2006 (AAVrh.10hFXN), an adeno-associated virus (AAV) gene therapy designed to intravenously deliver the human frataxin (hFXN) gene to cardiac cells over a 52-week period. Long-term safety and efficacy will be evaluated for an additional 4-years for a total of 5-years post LX2006 treatment.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 8 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2022. jún. 23.
- Kezdés
- 2022. aug. 24.
- Elsődleges befejezés
- 2029. szept.
- Fő szponzor
- Lexeo Therapeutics
- Betegségek
- Friedreich-ataxia
- NCT-szám
- NCT05445323
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Bevont résztvevők: 8
- 2022. aug. 24. és az elsődleges befejezés (2029. szept.) között
- 3 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Participants who are receiving systemic corticosteroids or other immunosuppressive medications
Más betegség
- Uncontrolled diabetes
- Active infection of any type, including hepatitis virus (A, B or C) or human immunodeficiency virus (HIV-1 and HIV-2)
- Contraindication to cardiac MRI
- Contraindications to cardiac biopsies
- History of significant coronary artery disease or any structural heart or vascular disease other than FA cardiomyopathy
- Presence of clinically significant, hemodynamically unstable arrhythmias, requiring physician intervention
- Uncontrolled psychiatric disease
- Other Inclusion/Exclusion criteria to be applied as per protocol.
Laborértékek
- Protocol specified ranges for left ventricular ejection fraction (LVEF) as measured by cardiac ECHO
Egyéb
- Abnormal liver function
- Presence of clinically significant abnormalities as determined by the investigator, other than ECG abnormalities related to FA
Kiket keres a vizsgálat
- Confirmed genetic diagnosis of FA, with onset being before 25 years of age
- Protocol specified ranges for antibodies
- Protocol specified measures of FA cardiomyopathy
Életkor a regiszterben: 18 év – 50 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (3)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Ataxia Center and HD Center of Excellence, University of California Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Los Angeles | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Mayo Clinic Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Rochester | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of South Florida Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Tampa | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Kapcsolódó publikációk
- AAVrh.10hFXN Gene Therapy for the Cardiomyopathy of Friedreich Ataxia: A Nonrandomized Clinical Trial.JAMA Cardiol · 2026 · PMID 42307907
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.