NCT05451212Befejeződött1. fázis
Open-label Study to Evaluate the Safety of Various Dosing Regimens of MuSK-CAART for MuSK Myasthenia Gravis
A Phase 1, Open-label, Safety and Dose-finding Study of Autologous Muscle-specific Tyrosine Kinase Chimeric Autoantibody Receptor T Cells (MuSK-CAART) in Subjects With Anti-MuSK-antibody-positive Myasthenia Gravis
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. nov. 10.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) myasthenia gravis (MG) is a rare but potentially severe disease, in which patients develop pathogenic autoantibodies that specifically target the MuSK protein in the neuromuscular junction. This phase 1 study is being conducted to evaluate the safety of various dosing regimens of an investigational cell therapy, MuSK-CAART, that can be given to patients with anti-MuSK antibody positive Myasthenia Gravis (MuSK MG), who have active disease. Various dosing regimens of MuSK-CAART alone, in combination with cyclophosphamide (CY), and in combination with CY and fludarabine (FLU) will be evaluated. Treatment with MuSK-CAART may potentially lead to complete and durable remission of disease.
- Állapot (regiszter)
- Befejeződött
- Fázis (regiszter)
- 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 7 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2022. jún. 30.
- Kezdés
- 2022. nov. 23.
- Elsődleges befejezés
- 2025. júl. 24.
- Fő szponzor
- Cabaletta Bio
- Betegségek
- Myasthenia gravis
- NCT-szám
- NCT05451212
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1. fázis
- Bevont résztvevők: 7
- 2022. nov. 23. és az elsődleges befejezés (2025. júl. 24.) között
- 5 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- Other autoimmune disorder requiring immunosuppressive therapies.
Laborértékek
- Absolute lymphocyte count < 500/µL at screening.
Egyéb
- Rituximab in the last 12 months.
- Prednisone > 0.25mg/kg/day [in Part A]
- Investigational treatment for MG in the past 12 weeks.
Kiket keres a vizsgálat
- Confirmed diagnosis of MuSK-type MG with at least 1 prior positive anti-MuSK antibody test.
- History of a negative anti-AChR (acetylcholine receptor) antibody test.
- Positive anti-MuSK antibody test at screening
- MG severity Class I to IVa on the MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America) Clinical Classification
Életkor a regiszterben: 18 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (5)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Houston Methodist Hospital | Houston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Kansas Medical Center | Kansas City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UC Irvine, Department of Neurology | Orange | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Oregon Health & Science University (OHSU) | Portland | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UC Davis, Department of Neurology | Sacramento | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.