NCT05489523Fut, nem toboroz4. fázis
Safety, Efficacy, and Pharmacokinetics of Tafamidis in Patients With Transthyretin-mediated Amyloidosis Post Orthotopic Heart Transplantation
An Open-label Study to Evaluate the Safety, Efficacy, and Pharmacokinetics of Tafamidis in Patients With Transthyretin-mediated Amyloidosis Post Orthotopic Heart Transplantation
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jún. 4.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Transthyretin cardiac amyloidosis (ATTR-CA) is a relentlessly progressive disease that can progress to end stage heart failure, at which point recently approved transthyretin production silencing or structure stabilizing therapies provide no clinical benefit. For well-selected individuals, heart transplantation is an excellent therapeutic option to improve survival. Historically, concomitant liver transplantation has been used to halt the progression of non-cardiac transthyretin amyloidosis (ATTR) manifestations, especially for individuals with TTR genotypes associated with significant neuropathy. However, despite this, patients continue to experience progressive non-cardiac manifestations, particularly gastrointestinal and neuropathic, which can have a substantial influence on post-heart transplantation morbidity. Concomitant liver transplantation is also associated with substantial morbidity and its future therapeutic role is questionable with recently established therapies for ATTR. Therefore, there is a clear unmet need to determine the utility and safety of ATTR targeted therapies for patients with recent heart transplantation for end-stage ATTR-CA. The central hypothesis of this proposal is that in patients who have received a heart transplantation for end-stage ATTR-CA, tafamidis therapy will be efficacious and well-tolerated. We aim to determine the safety and efficacy of tafamidis in stable patients who have undergone heart or combined heart/liver transplantation for ATTR (wild-type or variant) cardiac amyloidosis. The proposed study will be a single-arm intervention clinical trial with tafamidis. Because of the efficacy of tafamidis for both variant ATTR-CA and wild-type ATTR-CA, there is no clinical equipoise for an inactive-comparator placebo arm. The primary endpoint of this study will be serial change in plasma transthyretin (TTR) levels from baseline to 12 months at 3-month intervals. The secondary endpoints of this study will include serial changes in neuropathy assessments, modified body mass indices, incident transplant-specific adverse events, and pharmacokinetics of tafamidis. Observations from this study will establish the role of tafamidis use for the management of ATTR in patients after transplantation for end-stage ATTR-CA.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 4. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 25 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2022. aug. 1.
- Kezdés
- 2023. máj. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2027. máj. 31.
- Fő szponzor
- University of Texas Southwestern Medical Center
- Betegségek
- Amiloidózis
- NCT-szám
- NCT05489523
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 4. fázis
- Tervezett résztvevők: 25
- 2023. máj. 1. és az elsődleges befejezés (2027. máj. 31.) között
- 4 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Has previously received inotersen within the past 180 days, patisiran within the past 90 days, tafamidis within the past 14 days, or diflunisal in the past 14 days.
- Participating in a clinical trial for ATTR targeted therapies.
- Has active infection with hepatitis B, hepatitis C, human immunodeficiency virus, or cytomegalovirus (CMV). For CMV, donor/ recipient exposure status and prior treated CMV disease on stable doses of antiviral therapies are not excluded.
- Has been treated for acute cellular or antibody mediated rejection in the past 3 months
Más betegség
- Has active post-transplant lymphoproliferative disease
- Excluding non-melanomatous skin cancers, has an active malignancy.
- Has criteria to meet International Society for Heart and Lung Transplantation standardized nomenclature for severe coronary allograft vasculopathy ("ISHLT CAV3")
Laborértékek
- Has an estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≤ 15 ml/min/1.73 m2
- Has cardiac allograft dysfunction defined by left ventricular ejection fraction (LVEF) <50% by echocardiogram within the past 3 months
Egyéb
- Has known leptomeningeal or AL amyloidosis
Kiket keres a vizsgálat
- Has received orthotopic heart transplantation for end-stage ATTRv or ATTRwt ≥12 months prior to screening. Concomitant hepatic and renal transplantation with adequate allograft function are included.
- Has a stable immunosuppressive regimen and ≤ 10 mg of prednisone (or equivalent) at time of enrollment.
- Has a Karnofsky performance status ≥ 70%
Életkor a regiszterben: 18 év – 90 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (4)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Cedars Sinai | Beverly Hills | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Cleveland Clinic | Cleveland | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UT Southwestern Medical Center | Dallas | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Columbia University Medical Center | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.