NCT05745532ToborozKorai 1. fázis

Safety and Efficacy Evaluation of β-globin Restored Autologous Hematopoietic Stem Cells in β-thalassemia Major Patients

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2024. nov. 29. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még

Következő lépések

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

This is an open label study to evaluate the safety and efficacy of β-globin Restored Autologous Hematopoietic Stem Cells in ß-Thalassemia Major Patients

Állapot (regiszter): Toboroz
Fázis (regiszter): Korai 1. fázis
Vizsgálattípus: Beavatkozással járó
Résztvevők száma: 10 (tervezett)
Első benyújtás: 2023. febr. 16.
Kezdés: 2020. dec. 1.
Elsődleges befejezés: 2025. máj. 30.
Fő szponzor: Shenzhen Hemogen
Betegségek: Thalassaemia
NCT-szám: NCT05745532

Mit vállalsz

Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · Korai 1. fázis
Tervezett résztvevők: 10
2020. dec. 1. és az elsődleges befejezés (2025. máj. 30.) között
1 helyszín, 1 országban
Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Korábbi kezelés

Received gene therapy and allogeneic HSCT in the past.

Más betegség

The physical condition does not meet the requirements for hematopoietic stem cell mobilization and transplantation myeloablation;
Other unsuitable conditions identified by doctors.

Egyéb

Have an available HLA matched donor.
Enrolling in another clinical trial.

Kiket keres a vizsgálat

8-16 years old. Subject and/or subject's legal guardian fully understand and voluntarily sign informed consent;
Clinically diagnosed as transfusion-dependent β-thalassemia major;
With sufficient RBC infusion, subjects must maintain hemoglobin ≥9g/dL, serum ferritin threshold ≤ 3000 ng/mL and the liver iron overload mild or absent for at least 3 months before mobilization of hematopoietic stem cell;
Follow the arrangements for treatment and regular medical checks within two years post-transplantation

Életkor a regiszterben: 8 év – 16 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (1)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

Helyszín	Város	Ország	Helyszín állapota
Shenzhen Children's Hospital	Shenzhen	Kína	Toboroz

Te vagy a koordinátor? Erősítsd meg az adatokat

Kapcsolódó publikációk

Safety and efficacy of hemobeglogene autotemcel(hemo-cel) gene therapy in five patients with transfusion-dependent β-thalassemia.Mol Ther · 2026 · PMID 41693207

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.