NCT05817812Befejeződött3. fázis

A Study Evaluating Physical Activity and Joint Health in Severe Haemophilia A Patients ≥12 Years Treated Once Weekly With Efanesoctocog Alfa

A Phase 3b Open-label Study Evaluating Physical Activity and Joint Health in Previously Treated Patients ≥12 Years With Severe Haemophilia A Treated With Recombinant Coagulation Factor VIII Fc-von Willebrand Factor-XTEN Fusion Protein (Efanesoctocog Alfa) for 24 Months

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. júl. 2.

Következő lépések

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

FREEDOM is a multicentre, open-label, single-arm, phase 3b study in Europe that aims to enrol approximately 90 previously treated severe haemophilia A patients aged ≥12 years, currently on prophylaxis. After a run-in period of 30-45 days, patients will receive efanesoctocog alfa prophylaxis, 50 IU/kg once-weekly for 24 months (additional preventive dose not permitted). An activity tracker and an electronic patient diary will be used to collect data on physical activity, bleeds, factor dosing, pain, and injuries from screening throughout the study. The primary objective is to describe changes in physical activities over 24 months on efanesoctocog alfa prophylaxis, with a primary endpoint of change from baseline in International Physical Activity Questionnaire (IPAQ) at month 24. Secondary objectives include relationship between physical activity and other variables (bleeds, joint status, pain, injuries, and quality of life); changes in joint status as assessed by HEAD-US, HJHS and MRI; occurrence of bleeds, injuries, pain. Safety and tolerability of efanesoctocog alfa will also be evaluated.

Állapot (regiszter): Befejeződött
Fázis (regiszter): 3. fázis
Vizsgálattípus: Beavatkozással járó
Résztvevők száma: 93 (tényleges)
Első benyújtás: 2023. márc. 21.
Kezdés: 2023. júl. 31.
Elsődleges befejezés: 2026. jún. 2.
Fő szponzor: Swedish Orphan Biovitrum
Betegségek: Hemofília
NCT-szám: NCT05817812

Mit vállalsz

Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
Bevont résztvevők: 93
2023. júl. 31. és az elsődleges befejezés (2026. jún. 2.) között
30 helyszín, 14 országban
Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Korábbi kezelés

History and/or current positive inhibitor test defined as ≥0.6 BU/mL.
Treatment with NSAIDs above the maximum dose specified in the prescribing information within 2 weeks prior to screening.
Systematic treatment within 12 weeks prior to screening with chemotherapy and/or other immunosuppressive drugs.
Treatment with an investigational product within 30 days or 5.5 half-lives prior to screening, whichever is longer.
Major surgery within 12 weeks prior to screening or planned major orthopaedic surgery to occur during the study.

Más betegség

Serious musculoskeletal and/or neurological impairment limiting the mobility and the physical ability to a degree that makes the patient unsuitable for the study as judged by the investigator.
Other known coagulation disorder(s) in addition to haemophilia A.

Egyéb

At baseline visit, patients who have not been compliant in using the activity tracker.

Kiket keres a vizsgálat

Previous treatment for haemophilia A with any marketed recombinant and/or plasma-derived FVIII for at least 150 EDs.
Having received prophylactic treatment with any marketed recombinant and/or plasma FVIII or emicizumab per local label for at least 12 months preceding enrolment.
Having 12 months documented pre-study treatment data regarding prophylactic treatment prescriptions and 6 months data on bleeding episodes prior to baseline visit.
Willingness and ability to complete training in the use of the study ePD and to use the ePD in their own smartphone throughout the study.
Willingness and ability to use the activity tracker provided by the sponsor to measure physical activity and heart rate.
Be able and willing to administer efanesoctocog alfa intravenously at home.

Életkor a regiszterben: 12 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (30)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

Helyszín	Város	Ország	Helyszín állapota
-	Vienna	Ausztria	Ismeretlen állapot
-	Brno	Csehország	Ismeretlen állapot
-	Prague	Csehország	Ismeretlen állapot
-	Berlin	Németország	Ismeretlen állapot
-	Frankfurt	Németország	Ismeretlen állapot
-	Giessen	Németország	Ismeretlen állapot
-	Hamburg	Németország	Ismeretlen állapot
-	Barcelona	Spanyolország	Ismeretlen állapot
-	Madrid	Spanyolország	Ismeretlen állapot
-	Oviedo	Spanyolország	Ismeretlen állapot
-	Bordeaux	Franciaország	Ismeretlen állapot
-	Le Kremlin-Bicêtre	Franciaország	Ismeretlen állapot
-	Marseille	Franciaország	Ismeretlen állapot
-	Strasbourg	Franciaország	Ismeretlen állapot
-	Canterbury	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
-	Newcastle upon Tyne	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
-	Oxford	Egyesült Királyság	Ismeretlen állapot
-	Athens	Görögország	Ismeretlen állapot
-	Zagreb	Horvátország	Ismeretlen állapot
-	Dublin	Írország	Ismeretlen állapot
-	Catanzaro	Olaszország	Ismeretlen állapot
-	Florence	Olaszország	Ismeretlen állapot
-	Naples	Olaszország	Ismeretlen állapot
-	Parma	Olaszország	Ismeretlen állapot
-	Rome	Olaszország	Ismeretlen állapot
-	Utrecht	Hollandia	Ismeretlen állapot
-	Oslo	Norvégia	Ismeretlen állapot
-	Lund	Svédország	Ismeretlen állapot
-	Solna	Svédország	Ismeretlen állapot
-	Ljubljana	Szlovénia	Ismeretlen állapot

Te vagy a koordinátor? Erősítsd meg az adatokat

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.