NCT05836259Toboroz1/2. fázis
Multi-center, Open-label, Single-ascending Dose Study of Safety and Tolerability of TN-201 in Adults With Symptomatic MYBPC3 Mutation-associated HCM
First-in-Human, Open-Label, Safety, Tolerability, Dose-Finding, Pharmacodynamic and Cardiac Transgene Expression Study of TN-201, a Recombinant Adeno-associated Virus Serotype 9 (AAV9) Containing Myosin Binding Protein C Transgene, in Adults With MYBPC3 Mutation-associated Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. márc. 19.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a first-in-human, non-randomized, open-label study designed to evaluate the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of TN-201 in adult patients with symptomatic hypertrophic cardiomyopathy (HCM) caused by mutations in the MYBPC3 gene.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 30 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2023. ápr. 18.
- Kezdés
- 2023. aug. 10.
- Elsődleges befejezés
- 2027. aug.
- Fő szponzor
- Tenaya Therapeutics
- Betegségek
- Hipertrófiás kardiomiopátia
- NCT-szám
- NCT05836259
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Tervezett résztvevők: 30
- 2023. aug. 10. és az elsődleges befejezés (2027. aug.) között
- 10 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- High AAV9 neutralizing antibody titer
Kiket keres a vizsgálat
- MYBPC3 mutation
- Hypertrophic Cardiomyopathy (obstructive and nonobstructive)
- Left Ventricular Ejection Fraction ≥45%
- NYHA Functional Class II or III symptoms
- NT-proBNP ≥160pg/ml
Életkor a regiszterben: 18 év – 75 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (10)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Emory University | Atlanta | Egyesült Államok | Visszavonva |
| Brigham and Women's Hospital | Boston | Egyesült Államok | Visszavonva |
| The Christ Hospital Physicians - The Ohio Heart and Vascular Center | Cincinnati | Egyesült Államok | Visszavonva |
| Cleveland Clinic | Cleveland | Egyesült Államok | Toboroz |
| Houston Methodist Hospital | Houston | Egyesült Államok | Toboroz |
| UC San Diego Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research | La Jolla | Egyesült Államok | Toboroz |
| Hospital of the University of Pennsylvania | Philadelphia | Egyesült Államok | Visszavonva |
| Oregon Health Science University | Portland | Egyesült Államok | Visszavonva |
| Mayo Clinic | Rochester | Egyesült Államok | Toboroz |
| University of California San Francisco | San Francisco | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.