NCT05932914Toborzás még nem indult
Liver Biopsy Following Gene Therapy For Hemophilia
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 22.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This observational study will obtain liver biopsy samples and evaluate the long-term effect of adeno-associated virus (AAV)-mediated gene therapy on the liver tissue in adult patients with hemophilia A or hemophilia B who have previously been treated with a factor VIII or factor IX gene-containing AAV-vector for liver-targeted gene transfer. Participants are from a cohort of patients treated with AAV-mediated gene transfer and at least 6 months after vector infusion.
- Állapot (regiszter)
- Toborzás még nem indult
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 8 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2023. jún. 27.
- Kezdés
- 2026. nov.
- Elsődleges befejezés
- 2030. jan.
- Fő szponzor
- St. Jude Children's Research Hospital
- Betegségek
- Hemofília
- NCT-szám
- NCT05932914
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 8
- 2026. nov. és az elsődleges befejezés (2030. jan.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Presence of FVIII inhibitor or FIX inhibitor (historical result can be used if done within 14 weeks of this liver biopsy)
Más betegség
- Any condition that, in the opinion of the investigator or sponsor of the ongoing clinical trial in which the patient is participating in, would prevent the patient from fully complying with the requirements of the clinical trial and/or would influence or interfere with evaluation and interpretation of subject safety or efficacy result of that ongoing clinical trial
- Known allergy to iodine-based intravenous contrast agents
- Known allergy to local or general anesthetics
- Known allergic reaction to FVIII/FIX concentrate infusions
- Evidence of any bleeding disorder other than hemophilia A or B
Laborértékek
- Platelet count <140x10\^9/L
- INR >1.5
- Abnormal kidney function with estimated GFR <50 mL/min (calculated using the CKD-EPI equation)
Kiket keres a vizsgálat
- Age ≥18 to 80 years
- Patients, who were enrolled and treated in one of the following clinical trials:
- AGT4HB (EudraCT number: 2005-005711-17; NCT00979238) - FIX AAV gene therapy trial (sponsor: St. Jude Children's Research Hospital)
- GO8 (EudraCT number:2014-003880-38; NCT02576795) - FVIII AAV gene therapy trial (sponsor: University College, London)
- Able to give informed consent
- Able to comply with study requirements
Életkor a regiszterben: 18 év – 80 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| St. Jude Children's Research Hospital | Memphis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.