NCT05956626Fut, nem toboroz2/3. fázis
A Phase 2/3 Trial to Assess the Efficacy and Safety of OCU410ST for Stargardt Disease
A PHASE 1 STUDY TO ASSESS THE SAFETY AND EFFICACY OF OCU410ST FOR STARGARDT DISEASE AND PHASE 2/3 PIVOTAL CONFIRMATORY CLINICAL TRIAL TO ASSESS THE SAFETY AND EFFICACY OF OCU410ST FOR STARGARDT DISEASE
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. júl. 31.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Phase 2/3 Pivotal Confirmatory Clinical Trial is a randomized, outcome assessor-masked, multicenter study, that will enroll fifty-one (51) subjects. Subjects will be enrolled in a 2:1 ratio to either the treatment group (n=34 subjects) or to an untreated control group (n=17 subjects). Phase 1 is complete and closed for enrollment. It was a multicenter, open-label, dose ranging/dose escalation study that enrolled 9 subjects. OCU410ST Phase 1- Retinal Structure and Visual Function Data Results * Safety: Favorable safety and tolerability profile No SAE deemed related to OCU410ST including intraocular inflammation, exudation, endophthalmitis, anterior ischemic optic neuropathy (AIONs) or vasculitis. * Primary Endpoint: Structural Improvement Atrophic lesions grew slower by 48% at 12M in evaluable treated eyes when compared to untreated eyes * Secondary Endpoint: Visual Function (BCVA) 100% evaluable treated eyes demonstrated stabilization or improvement when compared to untreated eyes in visual function OCU410ST Phase 1- Structural and Functional Outcomes at 12M Data Results * The GARDian3 clinical trial for ABCA4- related retinopathies including Stargardt disease builds upon encouraging results and positive data from the Phase 1 GARDian trial, which demonstrated 48% slower lesion growth at 12-month follow-up in evaluable treated eyes compared to untreated eyes * Additionally, evaluable treated eyes showed a statistically significant (p=0.031) and clinically meaningful improvement of nearly 2-line/9-letter gain in best corrected visual acuity (BCVA) at 12-month follow-up when compared to untreated eyes.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 2/3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 51 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2023. jún. 30.
- Kezdés
- 2023. aug. 25.
- Elsődleges befejezés
- 2026. szept. 28.
- Fő szponzor
- Ocugen
- NCT-szám
- NCT05956626
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 2/3. fázis
- Tervezett résztvevők: 51
- 2023. aug. 25. és az elsődleges befejezés (2026. szept. 28.) között
- 14 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
A regiszterben nem jelölt feltételek
- Phase 2/3 Inclusion Criteria (applicable for both adult and pediatric subjects):
- Males or females aged ≥5 years at the time of consent.
- Subjects who have confirmed clinical and CLIA certified or equivalent genetic diagnosis of Stargardt disease (including ABCA4 related retinopathies).
- Adult subjects who have BCVA of 75 letters or less in the study eye (20/32 Snellen equivalent) and Pediatric subjects who have a BCVA of 35 letters or better in the study eye (20/200 Snellen equivalent).
- The study eye should have at least one well-demarcated area of atrophy with a minimum diameter of 300 microns, and total lesion size must add to less than or equal to ≤ 18 mm\^2 (approximately 7-disc areas).
- Have detectable outer nuclear layer (ONL) in the macular region
- Phase 2/3 Exclusion Criteria (applicable for both adult and pediatric subjects):
- Participation in ongoing antiretroviral therapy treatment.
- Participation in any investigational therapy study or receipt of investigational treatment within 60 days prior to screening or 5 half-lives (whichever is longer).
- Any ophthalmic history of gene therapy, stem cell therapy, surgical implantation of prosthetic retinal chips, intravitreal or subretinal injections, or participation in an Alkeus ALK-001 study within the past 6 months.
- Macular atrophy secondary to any disease other than Stargardt Disease (STGD).
- Presence of genetic mutations that mimic Stargardt Disease like ELOVL4, or PROM1.
- Contraindication to subretinal injection or use of anesthesia (local and/or general).
- Phase 1 was a multicenter, open-label, dose-ranging/dose escalation study. Enrollment is complete for Phase 1
Életkor a regiszterben: 5 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (14)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Retina Consultants of Texas | Bellaire | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Boston Children's Hospital | Boston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Retina Partners Midwest, P.C. | Carmel | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Retina Foundation of the Southwest | Dallas | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Duke Eye Center | Durham | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Erie Retina Research LLC | Erie | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Vitreo Retinal Associates, P.A. | Gainesville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Mississippi Retina Associates | Jackson | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Valley Retina Institute | McAllen | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Bascom Palmer Eye Institute | Miami | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Associated Retina Consultants | Phoenix | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Advanced Research, LLC | Pompano Beach | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Retinal Consultants Medical Group | Sacramento | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| The Retina Institute | St Louis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.