Építés alatt – nem éles oldal
Belépés

NCT06031727ToborozKorai 1. fázis

CRISPR/cas13-medIated RNA TarGeting THerapy for the Treatment of Neovascular Age-related Macular Degeneration Investigator-initiated Trial (SIGHT-I)

A Trial to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of CRISPR-Cas13 RNA-editing Therapy Targeting Knockdown of Vascular Endothelial Growth Factor a (HG202) in the Treatment of Neovascular Age-related Macular Degeneration (nAMD)

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. márc. 17. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még

Következő lépések

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

Age-related macular degeneration (AMD) is a progressive disease leading to severe and irreversible vision loss of which the neovascular AMD (nAMD) accounted for 90% blindness in AMD. nAMD is primarily driven by the perturbation of vascular endothelial growth factor (VEGF). VEGF overexpression leads to abnormal growth of choroidal neovascularization (CNV), which is a hallmark of AMD. Although anti-VEGF agents are effective in treating nAMD, long-term efficacy decreases over time due to the need for repeated injections impacting patient compliance with treatment regimen while patients still may lose vision during the 7th or 8th year of treatment. These frequent intravitreal injections can increase the risk of complications, including submacular hemorrhage, intraocular hypertension, inflammation, and retinal detachment. Furthermore, there are up to 46% of nAMD patients using anti-VEGF agents who have shown poor response or have developed tachyphylaxis with anti-VEGF therapies. HG202 is a CRISPR/Cas13 RNA-editing therapy packaging novel high-fidelity Cas13 technology using one single AAV vector to partially knock-down the expression of VEGFA and thus inhibit CNV formation in AMD patients who are either responsive or non-responsive to anti-VEGF agents. The long-term, stable delivery of HG202 following a one (1) time gene-editing therapy treatment for nAMD could potentially reduce the frequent injection treatment burden of currently available therapies AND treat nAMD patients who are non-responsive to anti-VEGF therapies and have no treatment.

Állapot (regiszter)
Toboroz
Fázis (regiszter)
Korai 1. fázis
Vizsgálattípus
Beavatkozással járó
Résztvevők száma
12 (tervezett)
Első benyújtás
2023. szept. 1.
Kezdés
2023. szept. 4.
Elsődleges befejezés
2025. jún. 30.
Fő szponzor
HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
NCT-szám
NCT06031727

Mit vállalsz

  • Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · Korai 1. fázis
  • Tervezett résztvevők: 12
  • 2023. szept. 4. és az elsődleges befejezés (2025. jún. 30.) között
  • 2 helyszín, 1 országban
  • Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat

Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 50 és 80 év közötti felnőtteket keres, akiknek neovaszkuláris időskori makuladegenerációjuk (nAMD) van, függetlenül attól, hogy az anti-VEGF injekciók hatottak-e náluk.

Életkor
50–80 év
Nem
Nők és férfiak is részt vehetnek.
A betegség stádiuma
Időskori makuladegeneráció okozta kóros új erek a retina alatt (choroidális neovaszkularizáció) a vizsgálatba bevont szemben. A vizsgált szem látása 73 és 23 ETDRS betű között van (kb. 20/32–20/320).
Korábbi kezelés
A vizsgált szemben korábban anti-VEGF kezelést kellett kapnia: vagy hatott, vagy a szem nem reagált rá. Aki korábban génterápiát vagy oligonukleotid-terápiát kapott, nem vehet részt.

A részvétel fő kizáró okai

  • A retina alatti vérzés, hegesedés vagy rostos elváltozás, amely a góc több mint 50%-át érinti a vizsgált szemben
  • Más szembetegség, amely ronthatja a központi látást a vizsgált szemben
  • Nem kezelt (kontrollálatlan) glaukóma a vizsgált szemben
  • Aktív szemen belüli gyulladás vagy uveitis a kórelőzményben bármelyik szemen
  • Korábbi génterápia vagy oligonukleotid-terápia

Gépi kiolvasás: 2026. nov. 9..

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Korábbi kezelés

  • History of other intraocular surgery in the study eye within 3 months prior to baseline that in the Investigator's opinion could impact healing or study outcome interpretation;
  • Prior gene therapy or oligonucleotide therapy;
  • History of acute coronary syndrome, myocardial infarction, coronary revascularization, cerebrovascular accident, or transient ischemic attack within 6 months prior to the Screening Visit;

Más betegség

  • Subretinal hemorrhage, scarring, or fibrosis of greater than 50% of the total lesion in the study eye;
  • Any condition in the Investigator's opinion that could limit visual improvement in the study eye;
  • Other ocular diseases that may affect central vision in the study eye (e.g., retinal vein occlusion, retinal detachment, macular hole, optic nerve disease, etc.);
  • Active intraocular inflammation or a history of uveitis in either eye;
  • Subjects with immunodeficiency diseases prone to opportunistic infections;
  • Other conditions judged by the investigator as inappropriate for the study.

Egyéb

  • Presence of CNV not due to nAMD in the study eye,
  • Uncontrolled glaucoma in the study eye;
  • History or presence of corneal dystrophy in the study eye;

Kiket keres a vizsgálat

  • Males or females ≥ 50 and ≤ 80 years at the time of signing the ICF
  • Diagnosed of choroidal neovascularization (CNV) secondary to AMD in the study eye;
  • Best-corrected visual acuity (BCVA) ranged from 73 to 23 early treatment diabetic retinopathy study (ETDRS)letter score (corresponding to 20/32 to 20/320 of Snellen visual acuity) in the study eye;
  • BCVA in the non-study eye had an ETDRS letter score of 19(equivalent to Snellen visual acuity20/400) and above;
  • Able to perform visual acuity and retinal function tests and able and willing to comply with study procedures for this clinical trial;
    • RESPONSIVE SUBJECTS:
  • History of need for and responsive to anti-VEGF therapy in the study eye
    • NON-RESPONSIVE SUBJECTS:
  • History of receiving anti-VEGF therapy but is resistant to treatment, which is defined as: a. complete or near-complete remission of subretinal fluid after the initial 3 doses of anti-VEGF agents and thenno improvement (less than 50um reduction) or deterioration of CRT by OCT

Életkor a regiszterben: 50 év – 80 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (2)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

HelyszínVárosOrszágHelyszín állapota
Eye ENT Hospital of Fudan UniversityShanghaiKínaToboroz
Tianjin Medical University Eye HospitalTianjinKínaToboroz

Te vagy a koordinátor? Erősítsd meg az adatokat

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.