Építés alatt – nem éles oldal
Belépés

NCT06053814Fut, nem toboroz1/2. fázis

NS-050/NCNP-03 in Boys With DMD (Meteor50)

A Phase 1/2, First in Human, Multiple-dose, 2-part Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of NS-050/NCNP-03 in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jún. 16.

Következő lépések

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

This is a Phase 1/2 study of Multiple-Ascending Dose (MAD) levels for 12 weeks of treatment followed by 24 weeks of open-label treatment with a selected dose of NS-050/NCNP-03 administered once weekly to ambulant boys with DMD, who have a DMD exon deletion amenable to exon 50 skipping.

Állapot (regiszter)
Fut, nem toboroz
Fázis (regiszter)
1/2. fázis
Vizsgálattípus
Beavatkozással járó
Résztvevők száma
20 (tervezett)
Első benyújtás
2023. szept. 19.
Kezdés
2024. szept. 18.
Elsődleges befejezés
2028. márc.
Fő szponzor
NS Pharma, Inc.
NCT-szám
NCT06053814

Mit vállalsz

  • Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
  • Tervezett résztvevők: 20
  • 2024. szept. 18. és az elsődleges befejezés (2028. márc.) között
  • 19 helyszín, 5 országban
  • Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Korábbi kezelés

  • Current or previous treatment with anabolic steroids (e.g., oxendolone, oxandrolone) or products containing resveratrol or adenosine triphosphate within 3 months prior to first dose of study drug;
  • Currently taking another investigational drug or has taken another investigational drug within 3 months prior to the first dose of study drug;
  • Surgery within the 3 months prior to the first dose of study drug or planned during the study duration;
  • Having taken any gene therapy.
    • Other exclusion criteria may apply.

Egyéb

  • Evidence of symptomatic cardiomyopathy;

Kiket keres a vizsgálat

  • Male ≥ 4 years and <16 years of age;
  • Confirmed DMD exon deletion in the dystrophin gene that is amenable to skipping of exon 50 to restore the dystrophin mRNA reading frame;
  • Able to walk independently without assistive devices;
  • Able to complete the TTSTAND without assistance in <20 seconds;
  • Stable dose of glucocorticoid for at least 3 months and the dose is expected to remain on a stable dose for the duration of the study.
    • Other inclusion criteria may apply.

Életkor a regiszterben: 4 év – 15 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (19)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

HelyszínVárosOrszágHelyszín állapota
Alberta Children's HospitalCalgaryKanadaIsmeretlen állapot
London Health Sciences CentreLondonKanadaIsmeretlen állapot
British Columbia Children's HospitalVancouverKanadaIsmeretlen állapot
National Center of Neurology and PsychiatryKodairaJapánIsmeretlen állapot
National Hospital Organization Nagara Medical CenterNagaraJapánIsmeretlen állapot
Hyogo Medical University HospitalNishinomiyaJapánIsmeretlen állapot
Miyagi Children's HospitalSendaiJapánIsmeretlen állapot
NHO Osaka Toneyama Medical CenterToyonakaJapánIsmeretlen állapot
Seoul National University HospitalSeoulDél-KoreaIsmeretlen állapot
Pusan National University Yangsan HospitalYangsanDél-KoreaIsmeretlen állapot
Ankara Bilkent City HospitalAnkaraTörökországIsmeretlen állapot
Istanbul UniversityIstanbulTörökországIsmeretlen állapot
Yeditepe University Kosuyolu HospitalIstanbulTörökországIsmeretlen állapot
Children's Hospital ColoradoAuroraEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of ChicagoChicagoEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Kansas Medical CenterKansas CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Children's Hospital Los AngelesLos AngelesEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Children's Hospital of PhiladelphiaPhiladelphiaEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Pittsburgh Medical CenterPittsburghEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot

Te vagy a koordinátor? Erősítsd meg az adatokat

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.