NCT06079736Leállítva2. fázis
A Study Of PGN-EDO51 In Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable To Exon 51-Skipping Treatment
A Phase 2, Open-Label, Multiple Ascending Dose Study of PGN-EDO51 With a Long-Term Extension in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51-Skipping Treatment (CONNECT1-EDO51)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. dec. 2.
Megadott ok: PGN-EDO51 development terminated by Sponsor
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The study consists of 3 periods: A Screening Period (up to 45 days), a Multiple Ascending Dose (MAD) Period (16 weeks), and a Long-Term Extension (LTE) Period (108 weeks). The primary purpose of the MAD period is to evaluate the safety and tolerability of multiple ascending intravenous (IV) doses of PGN-EDO51 administered to participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The primary purpose of the LTE period is to evaluate the long-term safety and tolerability of PGN-EDO51 in participants who have completed the MAD period.
- Állapot (regiszter)
- Leállítva
- Fázis (regiszter)
- 2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 7 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2023. szept. 29.
- Kezdés
- 2024. jan. 3.
- Elsődleges befejezés
- 2025. aug. 28.
- Fő szponzor
- PepGen Inc
- Betegségek
- Duchenne-izomdisztrófia
- NCT-szám
- NCT06079736
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Treatment with any gene replacement therapy for the treatment of DMD at any time
- Current or recent systemic infection within 2 weeks prior to Screening or infection requiring IV antibiotics within 4 weeks prior to Screening
- Recent surgery requiring anesthesia within 3 months prior to Screening or expected surgery requiring general anesthesia during the study
Más betegség
- Known history or presence of any clinically significant conditions that may interfere with study safety assessments
Kiket keres a vizsgálat
- Confirmed diagnosis of DMD able to be corrected by skipping Exon 51
- Body weight at least 18kg at Screening
- Performance of Upper Limb (PUL) 2.0 entry score of at least 4 at Screening (assessing upper limb function in ambulant and non-ambulant individuals with DMD)
Életkor a regiszterben: 6 év – 16 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (5)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Stan Cassidy Centre for Rehabilitation | Fredericton | Kanada | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO) | Ottawa | Kanada | Ismeretlen állapot |
| CHU de Quebec | Québec | Kanada | Ismeretlen állapot |
| The Hospital for Sick Children (SickKids) | Toronto | Kanada | Ismeretlen állapot |
| British Columbia Children's Hospital | Vancouver | Kanada | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.