NCT06092034Toboroz2. fázis
A Gene Therapy Study of RP-A501 in Male Patients With Danon Disease
Gene Therapy for Danon Disease: A Phase 2 Study Evaluating the Efficacy and Safety of Intravenously Administered Adeno-Associated Virus Serotype 9 (rAAV9) Vector Containing the Human LAMP2 Isoform B Transgene (RP-A501; AAV9.LAMP2B) in Male Patients With Danon Disease
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 6.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a single arm Phase 2 trial to evaluate the efficacy and safety of RP-A501, a recombinant adeno-associated virus serotype 9 (rAAV9) vector containing the human lysosome-associated membrane protein 2 isoform B (LAMP2B) transgene, in male patients with Danon disease.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 18 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2023. okt. 11.
- Kezdés
- 2023. szept. 5.
- Elsődleges befejezés
- 2028. jún.
- Fő szponzor
- Rocket Pharmaceuticals Inc.
- Betegségek
- Hipertrófiás kardiomiopátia
- NCT-szám
- NCT06092034
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 2. fázis
- Tervezett résztvevők: 18
- 2023. szept. 5. és az elsődleges befejezés (2028. jún.) között
- 6 helyszín, 4 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Anti-AAV9 neutralizing antibody titer >1:40.
- Severe heart failure or requirement for advanced therapies (requirement for intravenous inotropic, vasodilator, or diuretic therapy within the 30 days prior to enrollment, presence or requirement for mechanical circulatory support (MCS), and presence or requirement for mechanical ventilation).
- Prior cardiac or other organ (lung, liver, other) transplantation.
Más betegség
- History of intracardiac thrombosis or arterial thromboembolic events including stroke, transient ischemic attack (TIA), acute coronary syndrome, myocardial infarction or unstable angina.
Kiket keres a vizsgálat
- Documentation of a pathogenic or likely pathogenic variant of the LAMP2 gene.
- Male.
- Age ≥8 years.
- Evidence of left ventricular hypertrophy with preserved systolic function phenotype as defined by each of the following:
- Abnormal thickening of left ventricular wall,
- Left ventricular ejection fraction (LVEF) ≥ 50%.
- New York Heart Association (NYHA) Class II to III.
- High sensitivity Troponin I (hsTnI) ≥20% above the upper limit of normal (ULN) ≤ 12 months prior to screening.
- Ability to comply with study procedures including investigational therapy and follow-up evaluations.
Életkor a regiszterben: 8 év – - · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (6)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| German Heart Center Munich | Munich | Németország | Toboroz |
| Great Ormond Street Hospital & UCL Institute of Cardiovascular Science | London | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Meyer Children's Hospital | Florence | Olaszország | Toboroz |
| Boston Children's Hospital | Boston | Egyesült Államok | Toboroz |
| University of California San Diego | La Jolla | Egyesült Államok | Toboroz |
| Children's Hospital of Philadelphia | Philadelphia | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.