NCT06095713Fut, nem toboroz
German Observational Multicenter Study of Patients With Fabry Disease Under Enzyme Replacement Therapy With Pegunigalsidase-alfa
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. ápr. 30.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Pegunigalsidase-alfa may represent an advance in ERT for FD, based on its unique pharmacokinetics and apparent low immunogenicity. The objective of the study is to document long term data on treatment with pegunigalsidase-alfa under "real world" conditions. 60 patients with FD (therapy-naïve or pretreated with agalsidase-alfa or agalsidase-beta) will be recruited in 8 German Fabry centers. The treatment duration/patient will be 2 years. All patients will be followed-up by the above listed Fabry expert centers.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 60 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2023. okt. 10.
- Kezdés
- 2023. okt. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2027. szept. 30.
- Fő szponzor
- Universität Münster
- Betegségek
- Fabry-betegség
- NCT-szám
- NCT06095713
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Bevont résztvevők: 60
- 2023. okt. 1. és az elsődleges befejezés (2027. szept. 30.) között
- 8 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- Patient has a clinically significant organ disease (e.g., cancer in the past 5 years) that in the opinion of the investigator would preclude participation in the trial.
- Patients with a history of organ transplantation.
Egyéb
- Patient is unwilling to give informed consent.
- Patient is unable to comply with the clinical protocol.
- Patients on dialysis.
Kiket keres a vizsgálat
- Males and females, ≥18 years, diagnosed with Fabry disease.
- ERT naïve (patients with signs of organ involvement (kidney, heart and/or CNS signs) to be considered for ERT following the European Consensus Guidelines on ERT (Biegstraaten et al. 2015) or patients with neuropathic pain not controlled with pain medication or patients with GI symptoms not relieved with standard medication or ERT switch patients (under ERT for ≥12 months).
- Subjects taking ACE inhibitors, ARBs, or renin inhibitors on a stable dose for at least 4 weeks before screening.
- Subjects taking analgesics/antidepressants on a stable dose for at least 4 weeks before screening.
- Female patients must have a negative pregnancy test and use a medically accepted form of contraception throughout the study.
Életkor a regiszterben: 18 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (8)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Fabry disease center Berlin - Charité - Universitätsmedizin Berlin | Berlin | Németország | Ismeretlen állapot |
| Fabry disease center Cologne, Universitätsklinikum Köln | Cologne | Németország | Ismeretlen állapot |
| Fabry disease center Hamburg, Universitätsklinikum Hamburg | Hamburg | Németország | Ismeretlen állapot |
| Fabry disease center Hannover, Universitätsklinikum Hannover | Hanover | Németország | Ismeretlen állapot |
| Fabry disease center Mainz, Universitätsmedizin Mainz | Mainz | Németország | Ismeretlen állapot |
| Fachinternistische Gemeinschaftspraxis, Müllheim | Müllheim | Németország | Ismeretlen állapot |
| Fabry disease center Münster, Universitätsklinikum Münster | Münster | Németország | Ismeretlen állapot |
| Fabry disease center Würzburg, Universitätsklinikum Würzburg | Würzburg | Németország | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.