NCT06169046Toboroz2. fázis

A Placebo-controlled Study of Clenbuterol in Spinal and Bulbar Muscular Atrophy

A Placebo-controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Clenbuterol in Patients With Spinal and Bulbar Muscular Atrophy (SBMA)

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2024. ápr. 15. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még

Következő lépések

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

There is no cure to arrest or delay SBMA progression. It is estimated that ~1000 individuals are affected by SBMA in Italy at any given time (prevalence: 1.5/100000) with an annual incidence of 0.19/100000 males. Here, we are going to test the potential of beta2-agonist stimulation on muscle as a therapeutic avenue for SBMA. We have provided pre-clinical evidence that β-agonist stimulation may be a therapeutic strategy for SBMA. Moreover, we have shown that beta2-agonists are effective in improving motor function without relevant adverse events in a small cohort of SBMA patients. To establish safety and efficacy of clenbuterol as a cure for SBMA, we are conducting a multicenter, phase II, randomized, double-blind, parallel-group, single dose, placebo-controlled trial. Indeed, based on our preliminary data, some concerns remain to be addressed.

Állapot (regiszter): Toboroz
Fázis (regiszter): 2. fázis
Vizsgálattípus: Beavatkozással járó
Résztvevők száma: 90 (tervezett)
Első benyújtás: 2023. dec. 5.
Kezdés: 2024. ápr. 13.
Elsődleges befejezés: 2027. jún. 30.
Fő szponzor: Gianni Soraru
NCT-szám: NCT06169046
EU CT-szám: 2024-516563-86-00
EudraCT-szám: 2017-005103-27

Mit vállalsz

Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 2. fázis
Tervezett résztvevők: 90
2024. ápr. 13. és az elsődleges befejezés (2027. jún. 30.) között
7 helyszín, 1 országban
Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat

Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan férfiakat keres, akiknél genetikailag igazolt gerincvelői és nyúltvelői izomsorvadás (SBMA) áll fenn, és önállóan tudnak járni. A klenbuterolt placebóval hasonlítják össze.

Életkor: 18 és 75 év között
Nem: Férfiak (a leírás igazolt SBMA-s férfiakat kér)
A betegség stádiuma: SBMA, legalább egy tünettel: izomsorvadás, végtaggyengeség vagy nyúltvelői bénulás. Önállóan kell tudni járni, bottal vagy más segédeszközzel is, de kerekesszékben nem.
Korábbi kezelés: Az elmúlt 6 hónapban nem kaphatott béta2-agonistát. Az elmúlt 3 hónapban nem vehetett részt másik beavatkozásos vizsgálatban. A béta-blokkolót a randomizálás előtt 3 héttel abba kell hagyni.
Biomarker vagy leletérték: Genetikailag igazolt SBMA, az AR gén CAG-ismétlődéseinek száma legalább 38

A részvétel fő kizáró okai

A béta2-agonisták használatát kizáró szív- vagy érbetegség a vizsgálók megítélése szerint
Glaukóma, súlyos prosztatamegnagyobbodás, pajzsmirigy-túlműködés, feokromocitóma vagy más olyan állapot, amely indokolatlan kockázatot jelentene
Béta-blokkoló vagy szimpatomimetikus szer szedése
Nem tud járni, vagy csak gondozó segítségével jár
Az SBMA-n kívül más idegrendszeri-izombetegség

Gépi kiolvasás: 2026. nov. 9..

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Korábbi kezelés

concomitant treatment with either beta-blockers or sympathomimetic drugs (If a beta-blockers concomitant medication is ongoing before the study inclusion, the patient can be enrolled if the beta-blocker is discontinued for 3 weeks prior to randomization visit);

Más betegség

a documented cardiovascular disease precluding the use of beta2 agonists (in the judgment of the investigators);
glaucoma, severe prostatic hypertrophy, hyperthyroidism, pheochromocytoma, and other medical conditions that, in the judgment of the investigators, would expose the patient to undue risk of harm or prevent the patient from completing the study;
neuromuscular disease other than SBMA.

Egyéb

inability to walk or walking only with the support of a caregiver;
use of beta2 agonists in the preceding 6 months;
participation to an interventional trial in the preceding 3 months;

Kiket keres a vizsgálat

males who have received a genetically confirmed diagnosis of SBMA (AR CAG repeat number >= 38);
aged between 18 and 75 (+364 days) years;
displaying one or more of the following clinical symptoms: muscle atrophy, limb weakness, bulbar palsy;
able to walk independently with or without a cane or other supporting device (all supporting devices are acceptable except on wheelchair);
providing a written informed consent.

Életkor a regiszterben: 18 év – 75 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (7)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

Helyszín	Város	Ország	Helyszín állapota
IRCCS Foundation Istituto Neurologico Carlo Besta	Milan	Olaszország	Fut, nem toboroz
AOU di Modena Nuovo Ospedale Civile S. Agostino Estense di Modena - Ospedale di Baggiovara	Modena	Olaszország	Fut, nem toboroz
Azienda Ospedaliero- Universitaria Maggiore della Carità di Novara Clinica Neurologica Centro SLA	Novara	Olaszország	Fut, nem toboroz
Azienda Ospedaliera di Padova	Padova	Olaszország	Fut, nem toboroz
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana	Pisa	Olaszország	Fut, nem toboroz
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rome	Olaszország	Fut, nem toboroz
Azienda Ospedaliero Universitaria Città della Salute e della Scienza di Torino Dipartimento di Neur	Torino	Olaszország	Fut, nem toboroz

Te vagy a koordinátor? Erősítsd meg az adatokat

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.