NCT06228924Toboroz1. fázis
Open-label, Dose Escalation Study of Safety and Preliminary Efficacy of TN-401 in Adults With PKP2 Mutation-associated ARVC
First-in-Human, Open-Label, Safety, Tolerability, Dose-Finding, Pharmacodynamic and Cardiac Transgene Expression Study of TN-401, a Recombinant Adeno-associated Virus Serotype 9 (AAV9) Containing Plakophilin-2 (PKP2) Transgene, in Adults With PKP2 Mutation-Associated Arrhythmogenic Right Ventricular Cardiomyopathy (ARVC)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. febr. 6. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This first-in-human study is designed to evaluate the safety, and preliminary efficacy (PD) of TN-401 gene therapy in adult patients with symptomatic PKP2 mutation-associated ARVC.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 15 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2024. jan. 18.
- Kezdés
- 2024. márc. 26.
- Elsődleges befejezés
- 2026. máj. 1.
- Fő szponzor
- Tenaya Therapeutics
- Betegségek
- Szívelégtelenség
- NCT-szám
- NCT06228924
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1. fázis
- Tervezett résztvevők: 15
- 2024. márc. 26. és az elsődleges befejezés (2026. máj. 1.) között
- 7 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- High AAV9 neutralizing antibody titer
- Prior myocardial infarction
Más betegség
- Right Ventricular Heart Failure
- Class IV Heart Failure
- Clinically significant renal disease
- Clinically significant liver disease
Egyéb
- Ventricular tachycardia (VT) ablation within 6 months of Screening or planned VT ablation within 6 months after Screening
Kiket keres a vizsgálat
- PKP2 mutation (pathogenic or likely pathogenic)
- Arrhythmogenic Right Ventricular Cardiomyopathy as defined by the 2010 revised Task Force Criteria
- Left Ventricular Ejection Fraction ≥50%
- Functioning Implantable Cardiac Defibrillator with remote integration capabilities at least 9 months prior to Screening
- NYHA Functional Class I, II, or III
- Frequent premature ventricular contractions (PVCs)
Életkor a regiszterben: 18 év – 65 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (7)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| University of Colorado Anschutz Medical Campus | Aurora | Egyesült Államok | Toboroz |
| Johns Hopkins University | Baltimore | Egyesült Államok | Toboroz |
| Brigham and Women's Hospital | Boston | Egyesült Államok | Toboroz |
| Cleveland Clinic | Cleveland | Egyesült Államok | Toboroz |
| NYU Langone Health | New York | Egyesült Államok | Toboroz |
| Mayo Clinic | Rochester | Egyesült Államok | Toboroz |
| University of California San Francisco | San Francisco | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.