NCT06280209Fut, nem toboroz1/2. fázis
A Phase 1/2 Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy
A Phase 1/2, Open-Label, Dose Escalation Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Multiple Intravenous Doses of BMN 351 in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jún. 25.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The purpose of this study is to test the safety and tolerability of BMN 351 in participants with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with a genetic mutation amenable to exon 51 skipping.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 18 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2024. jan. 26.
- Kezdés
- 2024. jan. 3.
- Elsődleges befejezés
- 2027. ápr. 14.
- Fő szponzor
- BioMarin Pharmaceutical
- Betegségek
- Duchenne-izomdisztrófia
- NCT-szám
- NCT06280209
- EU CT-szám
- 2023-506737-30-00
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Bevont résztvevők: 18
- 2024. jan. 3. és az elsődleges befejezés (2027. ápr. 14.) között
- 7 helyszín, 5 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Treatment with an exon skipping therapy within 12 weeks prior to the first visit.
- Any history of treatment with gene therapy
Más betegség
- The participant will have some initial clinical labs and studies to assess baseline level of heart and lung function.
Kiket keres a vizsgálat
- Age 4 to 10
- Diagnosis of Duchenne muscular dystrophy with a specific genetic change amenable to exon 51 skipping
- Able to walk
- Not requiring assistance from a ventilator to breathe
- Currently on consistent doses of steroid treatment for the last 12 weeks
Életkor a regiszterben: 4 év – 10 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (7)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Sant Joan De Deu Barcelona Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Esplugues De Llobregat | Spanyolország | Befejeződött |
| Hospital Viamed Santa Ángela de la Cruz Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Sevilla | Spanyolország | Befejeződött |
| Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | London | Egyesült Királyság | Ismeretlen állapot |
| Centro Clinico Nemo Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Milan | Olaszország | Befejeződött |
| Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Rome | Olaszország | Befejeződött |
| Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Leiden | Hollandia | Befejeződött |
| Yeditepe University Kosuyolu Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Istanbul | Turkey (Türkiye) | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.