NCT06308159Fut, nem toboroz1/2. fázis
An Open-label Study of a Gene Therapy Product (Vebeglogene Autotemcel) in Transfusion Dependent Beta-Thalassemia
An Open-label Clinical Trial of Ex Vivo Beta-globin Lentiviral Vector Transduction of Autologous CD34+HSPCs (Vebeglogene Autotemcel) for the Treatment of Transfusion Dependent Beta-thalassemia Patients
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jún. 15.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is an interventional study to evaluate the safety and efficacy of autologous Hematopoietic Stem and Progenitor Cells (HSPCs) transduced with lentiviral vector encoding functional hemoglobin subunit beta (HBB) gene in patients with transfusion-dependent beta-thalassemia.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 6 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2024. márc. 6.
- Kezdés
- 2024. máj. 11.
- Elsődleges befejezés
- 2027. aug. 1.
- Fő szponzor
- Lantu Biopharma
- Betegségek
- Thalassaemia
- NCT-szám
- NCT06308159
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Tervezett résztvevők: 6
- 2024. máj. 11. és az elsődleges befejezés (2027. aug. 1.) között
- 2 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Prior autologous hematopoietic stem cell transplantation.
- Prior receipt of gene therapy.
Más betegség
- Active bacterial, viral, fungal, or parasitic infection.
- Uncorrected bleeding disorder.
- Presence of severe diseases that judged not compatible with the study procedures, such as severe hepatic disease, kidney disease, lung disease, and/or cardiovascular disease.
- Uncontrolled seizure disorder.
Laborértékek
- A white blood cell (WBC) counts<3×10\^9/L, and/or platelet counts<100×10\^9/L not related to hypersplenism.
Egyéb
- Any evidence of severe iron overload that, in the investigator's opinion, warrants exclusion.
Kiket keres a vizsgálat
- Patients or parent(s)/legal guardian(s) willing and able to complete the informed consent process and comply with study procedures and visit schedules.
- Diagnosis of beta-thalassemia and a history of RBCs transfusions.
- Documented baseline, or pretransfusion, Hb≤7 g/dL.
- Availability of an adequate and well-documented transfusion history.
Életkor a regiszterben: - – 35 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (2)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| 920th Hospital of Joint Logistics Support Force of People's Liberation Army of China Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Kunming | Kína | Ismeretlen állapot |
| Kunming Hope of Health Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Kunming | Kína | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.