NCT06366464Toboroz3. fázis
A Study of Pitolisant in Patients With Prader-Willi Syndrome
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-controlled, Efficacy and Safety Study of Pitolisant Followed by an Open-Label Extension in Patients With Prader-Willi Syndrome
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. aug. 25.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a Phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter, global clinical study to assess the efficacy and safety of pitolisant in patients living with Prader-Willi syndrome. The primary objective of this study is to evaluate the efficacy of pitolisant in treating excessive daytime sleepiness (EDS) in patients ≥6 years of age with Prader-Willi syndrome. Secondary objectives include assessing the impact of pitolisant on: Irritable and disruptive behaviors Hyperphagia Other behavioral problems including social withdrawal, stereotypic behavior, hyperactivity/noncompliance, and inappropriate speech
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 3. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 134 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2023. okt. 9.
- Kezdés
- 2024. máj. 28.
- Elsődleges befejezés
- 2027. ápr.
- Fő szponzor
- Harmony Biosciences Management, Inc.
- NCT-szám
- NCT06366464
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 3. fázis
- Tervezett résztvevők: 134
- 2024. máj. 28. és az elsődleges befejezés (2027. ápr.) között
- 56 helyszín, 13 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Participation in an interventional research study involving another investigational medication, device, or behavioral treatment within 30 days or 5 half-lives (whichever is longer) of the investigational medication prior to Screening
Más betegség
- Has a diagnosis of hypersomnia due to another sleep/medical disorder
Egyéb
- Has a diagnosis of sleep apnea (OSA, CSA) that is not adequately controlled
Kiket keres a vizsgálat
- Genetically confirmed diagnosis of PWS
- Excessive daytime sleepiness
- Has a consistent parent/caregiver (preferably the same person throughout the study) who is willing and able to complete the required study assessments.
- In the opinion of the Investigator, the patient/parent(s)/caregiver(s)/legal guardian(s) are capable of understanding and complying with the requirements of the protocol and administration of oral study drug.
Életkor a regiszterben: 6 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (56)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Queensland Children's Hospital | Brisbane | Ausztrália | Toboroz |
| Royal Prince Alfred Hospital | Camperdown | Ausztrália | Toboroz |
| Sydney Children's Hospital | Randwick | Ausztrália | Toboroz |
| Children's Hospital at Westmead | Westmead | Ausztrália | Toboroz |
| UZ Brussels | Jette | Belgium | Toboroz |
| AMNDX Inc. | Thornhill | Kanada | Toboroz |
| Jodha Tishon Inc. | Toronto | Kanada | Visszavonva |
| University Hospital Essen | Essen | Németország | Toboroz |
| Aarhus University Hospital | Aarhus | Dánia | Toboroz |
| Rigshospitalet | Copenhagen | Dánia | Toboroz |
| Hospital Sant Joan de Déu | Barcelona | Spanyolország | Toboroz |
| Corporacio Sanitaria Parc Tauli, Sabadell | Barcelona | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital Universitario 12 de Octubre | Madrid | Spanyolország | Toboroz |
| Universitario Virgen de la Victoria | Málaga | Spanyolország | Toboroz |
| CHU d Angers | Angers | Franciaország | Toboroz |
| CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants | Toulouse | Franciaország | Toboroz |
| Fulbourn Hospital | Cambridge | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Ninewells Hospital - PPDS | Dundee | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Royal Hospital for Children and Young People | Edinburgh | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Hull Royal Infirmary | Hull | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Azienda Ospedaliero Universitaria A. Meyer | Florence | Olaszország | Toboroz |
| University of Florence | Florence | Olaszország | Toboroz |
| Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS - INCIPIT - PIN | Genova | Olaszország | Toboroz |
| Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS | Milan | Olaszország | Toboroz |
| Azienda Ospedale Università Padova - Dipartimento Salute della Donna e del Bambino - INCIPIT - PIN | Padova | Olaszország | Toboroz |
| Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS | Roma | Olaszország | Toboroz |
| IRCCS Materno Infantile Burlo Garofolo - INCIPIT - PIN | Trieste | Olaszország | Toboroz |
| Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny | Szczecin | Lengyelország | Toboroz |
| Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Jana Mikulicza-Radeckiego we Wroclawiu-Chalubinskiego 2-2a | Wroclaw | Lengyelország | Toboroz |
| National Clinical Center for Children Neurorehabilitation "Dr. Nicolae Robanescu" | Bucharest | Románia | Toboroz |
| Institutul National de Endocrinologie "C.I. Parhon" | Bucharest | Románia | Toboroz |
| Louis Turcanu Emergency Clinical Hospital for Children | Timișoara | Románia | Toboroz |
| Karolinska Universitetssjukhuset Solna | Solna | Svédország | Toboroz |
| Emory University School of Medicine | Atlanta | Egyesült Államok | Toboroz |
| Rare Disease Research | Atlanta | Egyesült Államok | Visszavonva |
| Atlanta Diabetes Associates | Atlanta | Egyesült Államok | Visszavonva |
| Colorado Children's Hospital | Aurora | Egyesült Államok | Toboroz |
| Johns Hopkins Hospital | Baltimore | Egyesült Államok | Toboroz |
| Johns Hopkins University Hospital | Baltimore | Egyesült Államok | Toboroz |
| Maimonides Medical Center | Brooklyn | Egyesült Államok | Toboroz |
| Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago | Chicago | Egyesült Államok | Toboroz |
| CTI Clinical Research Center | Cincinnati | Egyesült Államok | Visszavonva |
| Center for Human Genetics | Cleveland | Egyesült Államok | Toboroz |
| Texas Children's Hospital | Houston | Egyesült Államok | Toboroz |
| Riley Children's Hospital | Indianapolis | Egyesült Államok | Toboroz |
| Santa Monica Clinical Trials | Los Angeles | Egyesült Államok | Toboroz |
| Childrens Hospital of Wisconsin | Milwaukee | Egyesült Államok | Toboroz |
| Science 37 (at-home option) | Morrisville | Egyesült Államok | Toboroz |
| Science 37 | Morrisville | Egyesült Államok | Toboroz |
| Mayo Clinic - PPDS | Rochester | Egyesült Államok | Toboroz |
| Center Of Excellence in Diabetes and Endocrinology | Sacramento | Egyesült Államok | Toboroz |
| Road Runner Research | San Antonio | Egyesült Államok | Toboroz |
| Rady Children's Hospital - Scan Diego | San Diego | Egyesült Államok | Toboroz |
| Montefiore Medical Center | The Bronx | Egyesült Államok | Toboroz |
| Texas Valley Clinical Research | Weslaco | Egyesült Államok | Leállítva |
| Nemours Children's Hospital | Wilmington | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.