NCT06379789Toboroz1/2. fázis
A Study to Investigate the Safety and Effectiveness of a Coagulation Factor IX Gene Insertion Therapy (REGV131-LNP1265) in Pediatric, Adolescent and Adult Participants With Hemophilia B
A Two-Part Open-Label Study of REGV131-LNP1265, A CRISPR/Cas9 Based Coagulation Factor IX Gene Insertion Therapy in Participants With Hemophilia B
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 21.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Participants in this study have a genetic mutation, specifically in the coagulation (blood clotting) Factor 9 gene that causes severe or moderately severe hemophilia B. This study is researching an experimental gene insertion therapy (the adding of a gene into your DNA) called REGV131-LNP1265, also called the "study drug". Gene insertion therapy aims to teach the body how to produce clotting factor long-term, without the need for factor replacement therapy. The main aim of this study is to find a safe and well-tolerated dose of the study drug by checking the side effects that may happen from taking it, both in the near term and over time. The study is looking at several other research questions including: * How much study drug is in the blood at different times * Whether the body makes antibodies against parts of the study drug, which could make the drug less effective or could lead to side effects. Antibodies are proteins produced by the body's immune system in response to a foreign substance * Whether the body makes antibodies against the clotting factor replacement therapy * How often factor replacement therapy is needed, both on a regular basis for prevention of bleeding, and as needed to treat bleeding events (and it if changes after taking study drug) * Whether there is a difference in 2 different methods for measuring Factor 9 activity in the blood
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- 1/2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 130 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2024. ápr. 18.
- Kezdés
- 2024. szept. 11.
- Elsődleges befejezés
- 2034. aug. 14.
- Fő szponzor
- Regeneron Pharmaceuticals
- Betegségek
- Hemofília
- NCT-szám
- NCT06379789
- EU CT-szám
- 2023-507260-40-00
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
- Tervezett résztvevők: 130
- 2024. szept. 11. és az elsődleges befejezés (2034. aug. 14.) között
- 55 helyszín, 9 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Detectable pre-existing antibodies to the AAV8 capsid; as measured by Enzyme-Linked ImmunoSorbent Assay (ELISA) at prescreening (or final lead-in visit, if applicable)
- Evidence of cirrhosis and/or portal hypertension as assessed by abdominal ultrasound at screening or measured within 6 months prior to the screening visit
- Previously received any AAV gene-based therapy or intends to receive approved or investigational AAV-based gene therapy other than REGV131-LNP1265 during the study period
- NOTE: Other Inclusion/Exclusion Protocol Defined Criteria Apply
Más betegség
- Any significant underlying liver disease such as: cholestatic liver disease, liver cirrhosis, portal hypertension, splenomegaly, hepatic encephalopathy
- History of arterial or venous thrombo-embolic events, as defined in the protocol
- History of hypersensitivity to corticosteroids or known medical condition that requires chronic administration of corticosteroids
Laborértékek
- History of FIX inhibitor (clinical or laboratory-based assessment) on 2 or more occasions
- Bethesda inhibitor titer greater than the Upper Limit of Normal (ULN) at screening
Egyéb
- Evidence of advanced liver fibrosis or significant fatty liver, as defined in the protocol
Kiket keres a vizsgálat
- Confirmed diagnosis of severe or moderately severe hemophilia B with medical history of FIX functional activity (≤2% or <0.02 IU/mL) or documented genotype known to produce severe hemophilia B
- Currently taking FIX prophylaxis and previous experience with FIX therapy, as defined in the protocol
- Participation in the lead-in period of this interventional study OR a separate lead-in study (R0000-HEMB-2187 [NCT05568459]) for at least 6 months for ABR data while taking FIX prophylaxis, as defined in the protocol
Életkor a regiszterben: 2 év – - · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (55)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Royal Adelaide Hospital | Adelaide | Ausztrália | Toboroz |
| Royal Prince Alfred Hospital, Haemophilia Treatment Centre | Camperdown | Ausztrália | Toboroz |
| Royal Brisbane and Women's Hospital | Herston | Ausztrália | Toboroz |
| Alfred Hospital | Melbourne | Ausztrália | Toboroz |
| Hemocentro Unicamp | Campinas | Brazília | Toboroz |
| Hemorio | Rio de Janeiro | Brazília | Toboroz |
| Centro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel Santos | Vitória | Brazília | Toboroz |
| University of Alberta Hospital | Edmonton | Kanada | Toboroz |
| McMaster University Medical Centre, Hamilton Health Sciences | Hamilton | Kanada | Toboroz |
| Mcgill University Health Center (MUHC) | Montreal | Kanada | Toboroz |
| Universitaetsklinikum Bonn AöR | Bonn | Németország | Toboroz |
| Universitaetsklinikum Frankfurt AöR | Frankfurt Am Main | Németország | Toboroz |
| University Medical Center Hamburg-Eppendorf | Hamburg | Németország | Toboroz |
| Complexo Hospitalario Universitario A Coruña | A Coruña | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital Universitari Vall d'Hebron | Barcelona | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital Universitario La Paz | Madrid | Spanyolország | Toboroz |
| University Clinical Hospital Virgen De La Arrixaca | Murcia | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital Universitario Central De Asturias | Oviedo | Spanyolország | Toboroz |
| University Hospital Virgen Del Rocio S.L. | Sevilla | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital Universitario Y Politecnico La Fe | Valencia | Spanyolország | Toboroz |
| Hospital Universitario Miguel Servet | Zaragoza | Spanyolország | Toboroz |
| Hospices Civils de Lyon | Bron | Franciaország | Toboroz |
| Centre Hospitalier Universitaire de Lille | Lille | Franciaország | Toboroz |
| Assistance Publique Hopitaux de Paris | Paris | Franciaország | Toboroz |
| Queen Elizabeth Hospital Birmingham | Birmingham | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Addenbrooke's Hospital, Cambridge University Hospitals NHS FT | Cambridge | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Glasgow Royal Infirmary - Clinical Research Facility | Glasgow | Egyesült Királyság | Toboroz |
| St Thomas Hospital | London | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Pathology and Pharmacy Building, The Royal London Hospital | London | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Hammersmith Hospital Comprehensive Care Centre | London | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Royal Free London NHS Foundation Trust | London | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Oxford Haemophilia and Thrombosis Centre (OHTC) | Oxford | Egyesült Királyság | Toboroz |
| Careggi University Hospital | Florence | Olaszország | Toboroz |
| IRCCS Istituto Giannina Gaslini | Genoa | Olaszország | Toboroz |
| Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico | Milan | Olaszország | Toboroz |
| Ospedale Pediatrico Bambino Gesù | Rome | Olaszország | Toboroz |
| Humanitas Mirasole S.p.A. | Rozzano | Olaszország | Toboroz |
| Azienda Unita Locale Socio Sanitaria N 8 Berica | Vicenza | Olaszország | Toboroz |
| University of Michigan | Ann Arbor | Egyesült Államok | Toboroz |
| University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center | Aurora | Egyesült Államok | Toboroz |
| Nationwide Children's Hospital | Columbus | Egyesült Államok | Toboroz |
| Children's Medical Center Dallas | Dallas | Egyesült Államok | Toboroz |
| University of Florida | Gainesville | Egyesült Államok | Toboroz |
| University of Texas Health Science Center at Houston | Houston | Egyesült Államok | Toboroz |
| Indiana Hemophilia and Thrombosis Center | Indianapolis | Egyesült Államok | Toboroz |
| Children's Hospital Los Angeles | Los Angeles | Egyesült Államok | Toboroz |
| David Geffen School of Medicine at UCLA | Los Angeles | Egyesült Államok | Toboroz |
| Orthopaedic Hemophilia Treatment Center | Los Angeles | Egyesült Államok | Toboroz |
| Vanderbilt University Medical Center | Nashville | Egyesült Államok | Toboroz |
| Yale HTC | New Haven | Egyesült Államok | Toboroz |
| Tulane University School of Medicine, Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders | New Orleans | Egyesült Államok | Toboroz |
| Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) | Philadelphia | Egyesült Államok | Toboroz |
| Phoenix Children s Hospital | Phoenix | Egyesült Államok | Toboroz |
| University of California - Davis | Sacramento | Egyesült Államok | Toboroz |
| University California San Francisco | San Francisco | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.