NCT06424301ToborozKorai 1. fázis
Targeting NUDT21 siRNA Drugs for Patients With Refractory Retinoblastoma
Targeting NUDT21 siRNA Drugs for Patients With Refractory Retinoblastoma (A Prospective Pilot Study)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. jún. 26. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Retinoblastoma (RB) is the most common intraocular malignancy in children, accounting for approximately 11% of all cancers diagnosed in children under the age of one. Although its incidence is relatively low-about 1 in 15,000 to 20,000 live births-RB has a high risk of intracranial metastasis via the optic nerve, often leading to poor prognosis in advanced cases. Recent advances in administration routes, such as intravitreal and intra-arterial chemotherapy, have significantly improved eye preservation rates. However, these strategies are limited by cumulative retinal toxicity and drug resistance. In refractory cases, enucleation remains the only definitive treatment to prevent extraocular spread and death. In light of these challenges, current research efforts are focused on developing novel targeted therapies that enhance anti-tumor efficacy while minimizing local toxicity. In this context, we introduce a first-in-class siRNA-based drug targeting NUDT21, which promotes tumor regression by modulating the 3'UTR tail of SMC1A, thereby suppressing tumor cell proliferation. Importantly, the siRNA drug selectively targets tumor cells, offering a favorable safety profile compared to conventional chemotherapeutic regimens. Given that both the target (NUDT21) and the mode of administration (intraocular siRNA injection) are novel in retinoblastoma treatment, there is an urgent need for early-phase investigator-initiated clinical research. This study is therefore designed to assess the short-term safety and preliminary efficacy of NUDT21 siRNA in patients with refractory retinoblastoma, and to provide an evidence base for future large-scale clinical trials.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- Korai 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 2 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2024. máj. 16.
- Kezdés
- 2024. dec. 20.
- Elsődleges befejezés
- 2025. szept. 30.
- Fő szponzor
- Eye & ENT Hospital of Fudan University
- Betegségek
- Gyermekkori daganatok
- NCT-szám
- NCT06424301
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · Korai 1. fázis
- Tervezett résztvevők: 2
- 2024. dec. 20. és az elsődleges befejezés (2025. szept. 30.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan retinoblasztómás gyerekeket keres, akiknél a daganat kiújult vagy nem reagált a korábbi kezelésre, csak a szem eltávolítása lenne javasolt, de a család meg szeretné tartani a szemet.
- Életkor
- 6 hónapos kornál idősebb.
- Nem
- Minden nem részt vehet.
- A betegség stádiuma
- Retinoblasztóma aktív daganattal az egyik szemben, amely kiújult vagy nem reagált a kemoterápiára vagy sugárkezelésre. A szem eltávolítása az egyetlen javasolt kezelés.
- Korábbi kezelés
- A korábbi szisztémás, artériás vagy üvegtesti kemoterápia vagy a sugárkezelés nem hatott, vagy a daganat kiújult. A részvétel előtti 30 napban nem lehetett kemoterápia vagy sugárkezelés.
- Biomarker vagy leletérték
- Az RB1 gén elváltozása (mutáció): vagy csak a daganatban, vagy a test sejtjeiben, ha a másik szem érintetlen, eltávolított vagy nincs benne aktív daganat.
A részvétel fő kizáró okai
- Olyan jelek, amelyek miatt a szemet azonnal el kell távolítani, például glaukóma, rubeosis iridis vagy a csarnokra terjedés
- Trilaterális retinoblasztóma vagy a szemen kívülre terjedés
- Aktív fertőzés vagy bármilyen okból gyengült immunrendszer
- Nem kontrollált epilepszia vagy kezeléssel nem rendezett szívbetegség
- Gyengített vagy élő vakcina a részvétel előtti 30 napban
Gépi kiolvasás: 2026. nov. 9..
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- History of having received attenuated or live vaccines in the 30 days prior to inclusion in the study.
- History of having received treatment for retinoblastoma with chemotherapy or radiation therapy by any means within 30 days prior to inclusion in the study.
Más betegség
- Comorbidities: Uncontrolled epilepsy with anticonvulsant treatment, cardiac disease not compensated by treatment.
- Active Infections.
- Other chronic or active acute diseases that under the criterion of the researcher were an exclusion criterion.
Egyéb
- Presence of factors that require immediate enucleation of the affected eye such as glaucoma, rubeosis iridis, anterior chamber involvement.
- Any cause of Immunosuppression.
- Trilateral Retinoblastoma.
- Extraocular spread.
- Patients who can not complete the study procedures.
Kiket keres a vizsgálat
- Patients with retinoblastoma with a somatic mutation of the gene RB1 and active tumor in a single eye, or germinal mutation of RB1 with active tumor/s in an eye and the contralateral eye unaffected, enucleated or without tumor activity. In both cases, relapsed or refractory with the use of systemic, intraarterial or intravitreal chemotherapy or radiotherapy, in accordance with the availability at his/her referral site, in whom enucleation is the only recommended treatment under opinion of the medical team treating the case at the originating referral site. But the patient has a strong desire to preserve the eye.
- Normal renal function: serum creatinine: < 45 μmol/L (0-2 years); < 57 μmol/L (3-6 years); < 60 μmol/L (7-10 years); < 80 μmol/L (11-13 years).
- Normal Hepatic function: serum ALT: < 0,52 μkat/L (de 9 months -12 years); serum AST: 61-80 g/L (8 months - 5 years); 63-83 g/L (5-9 years); 63-82 g/L (9-12 years).
- Age greater than 6 months at the time of inclusion in the study.
- Sign the informed consent form and be willing to follow up at the specified time.
Életkor a regiszterben: 6 hónap – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Fudan Eye & ENT Hospital | Shanghai | Kína | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.