NCT06564974Toboroz

Registry Study to Observe Long-term Safety of Vamorolone (AGAMREE®) in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy-SUMMIT

Registry Study to Observe Long-term Safety of Vamorolone (AGAMREE®) in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy [SUpplemental Patient dMd assessMents Investigating ouTcomes (SUMMIT)]

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. szept. 24.

Következő lépések

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

The goal of this study is to collect additional information on the safety of long-term treatment with AGAMREE® and to explore long-term clinical impact of AGAMREE® on quality of life, as assessed by standardized patient-reported outcome measures (QoL questionnaires) in male patients aged 2 years and older with Duchenne muscular dystrophy (DMD).

Állapot (regiszter): Toboroz
Vizsgálattípus: Megfigyeléses
Résztvevők száma: 250 (tervezett)
Első benyújtás: 2024. aug. 9.
Kezdés: 2024. szept. 25.
Elsődleges befejezés: 2032. febr.
Fő szponzor: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.
Betegségek: Duchenne-izomdisztrófia
NCT-szám: NCT06564974

Mit vállalsz

Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
Tervezett résztvevők: 250
2024. szept. 25. és az elsődleges befejezés (2032. febr.) között
33 helyszín, 2 országban
Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Más betegség

Any contraindication to AGAMREE® or medical condition, which, in the opinion of the Investigator, would affect registry participation, performance, or interpretation of registry assessments.

Kiket keres a vizsgálat

Patient or parent/legal guardian is willing and able to provide written informed consent once the nature of the registry has been explained and prior to the start of any registry-related procedures.
Patient and/or parent/guardian are willing and able to complete QoL questionnaires.
Male patients at least 2 years old.
Confirmed diagnosis of DMD (via genetic testing or muscle biopsy with absent dystrophin staining to anti- dystrophin antibodies 3, 1, or 2, or dystrophin immunohistochemistry or western blot).
Patient has a current, active prescription for, or is on, AGAMREE®.

Életkor a regiszterben: 2 év – - · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (33)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

Helyszín	Város	Ország	Helyszín állapota
San Jorge Children's Hospital	San Juan	Puerto Rico	Toboroz
FDI Clinical Research	San Juan	Puerto Rico	Csak meghívásos
Atrium Health Neurosciences Institute	Charlotte	Egyesült Államok	Csak meghívásos
University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center	Charlottesville	Egyesült Államok	Csak meghívásos
Lurie Children's Hospital of Chicago	Chicago	Egyesült Államok	Csak meghívásos
Cincinnati Children's Hospital Medical Center	Cincinnati	Egyesült Államok	Toboroz
University of Texas Southwestern Medical Center	Dallas	Egyesült Államok	Csak meghívásos
Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center	Denton	Egyesült Államok	Csak meghívásos
Duke University Medical Center and Childrens Health Center	Durham	Egyesült Államok	Csak meghívásos
University of Florida Clinical and Translational Science Institue	Gainesville	Egyesült Államok	Toboroz
Helen DeVos Children's Hospital	Grand Rapids	Egyesült Államok	Csak meghívásos
Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute	Hershey	Egyesült Államok	Csak meghívásos
Indiana University Health Riley Hospital for Children	Indianapolis	Egyesült Államok	Csak meghívásos
University of Kansas Medical Center	Kansas City	Egyesült Államok	Csak meghívásos
Arkansas Childrens Hospital	Little Rock	Egyesült Államok	Csak meghívásos
Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics	Loma Linda	Egyesült Államok	Toboroz
Children's Hospital Los Angeles	Los Angeles	Egyesült Államok	Toborzás még nem indult
Valley Children's Hospital	Madera	Egyesült Államok	Toborzás még nem indult
Nicklaus Children's Hospital	Miami	Egyesült Államok	Csak meghívásos
University of Miami	Miami	Egyesült Államok	Toborzás még nem indult
Children's Wisconsin	Milwaukee	Egyesült Államok	Toborzás még nem indult
Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic	Minneapolis	Egyesült Államok	Toborzás még nem indult
University of Massachusetts Memorial Medical Center	North Worcester	Egyesült Államok	Csak meghívásos
Nemours Children's Hospital	Orlando	Egyesült Államok	Csak meghívásos
Stanford University	Palo Alto	Egyesült Államok	Toborzás még nem indult
Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)	Philadelphia	Egyesült Államok	Csak meghívásos
Phoenix Children s Hospital	Phoenix	Egyesült Államok	Toboroz
University of California - Davis	Sacramento	Egyesült Államok	Toboroz
The University of Texas Health Science Center at San Antonio	San Antonio	Egyesült Államok	Toboroz
Seattle Children's Hospital	Seattle	Egyesült Államok	Csak meghívásos
Johns Hopkins All Children's Hospital	St. Petersburg	Egyesült Államok	Toboroz
The Children's Hospital at Montefiore	The Bronx	Egyesült Államok	Toborzás még nem indult
Children's National Health System	Washington D.C.	Egyesült Államok	Toborzás még nem indult

Te vagy a koordinátor? Erősítsd meg az adatokat

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.