NCT06606340Csak meghívásos
A Long-term Observational Study Evaluating Eteplirsen, Golodirsen, or Casimersen in Routine Clinical Practice
A Long-term Observational Study Evaluating Sarepta Therapeutics, Inc.'s Exon-Skipping Therapies in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy Under Conditions of Routine Clinical Practice
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. nov. 2.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
This is a phase 4, multicenter, prospective, observational study designed to collect both medical history data and prospective data on Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) treatment outcomes in participants receiving eteplirsen, golodirsen, and casimersen in routine clinical practice. Participants in this study will have been prescribed eteplirsen, golodirsen, or casimersen commercially prior to entry into the study.
- Állapot (regiszter)
- Csak meghívásos
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 300 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2024. aug. 8.
- Kezdés
- 2019. jan. 7.
- Elsődleges befejezés
- 2033. dec. 31.
- Fő szponzor
- Sarepta Therapeutics, Inc.
- Betegségek
- Duchenne-izomdisztrófia
- NCT-szám
- NCT06606340
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 300
- 2019. jan. 7. és az elsődleges befejezés (2033. dec. 31.) között
- 23 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- Has a medical condition or confounding circumstances that, in the opinion of the Investigator, might compromise:
- The participant's ability to comply with the protocol-required procedures
- The participant's wellbeing or safety, and/or
- The clinical interpretability of the data collected from the participant.
- Other inclusion/exclusion criteria may apply.
Egyéb
- Is currently participating in any DMD interventional study at the time of this study enrollment.
- Has declined to provide consent for collection of their genetic data.
Kiket keres a vizsgálat
- Is willing to provide informed assent or consent (if applicable) and has a parent(s) or legal guardian(s) or is a participant ≥18 years of age who is (are) willing to provide informed consent for the participant to participate in the study and comply with study data collection procedures.
- Has an established clinical diagnosis of DMD, as documented prior to screening by a genetic report.
- Receiving, or initiating treatment with, eteplirsen, golodirsen, or casimersen at the time of observational study enrollment. Note: Participants with a prescription for eteplirsen, golodirsen, or casimersen at enrollment must initiate the exon-skipping therapy within 6 months of the date of enrollment or will no longer be eligible for this study. Note: Enrollment of eteplirsen participants has been completed, no additional participants will be enrolled.
Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (23)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Kennedy Krieger Institute Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Baltimore | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UVA Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Charlottesville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Cincinnati | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Nationwide Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Columbus | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Duke Lenox Baker Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Durham | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Cook Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Fort Worth | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Florida Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Gainesville | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Hershey | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Texas Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Houston | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Iowa Hospitals and Clinics Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Iowa City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of Kansas Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Kansas City | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Arkansas Children's Hospital Research Institute Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Little Rock | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital Los Angeles Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Los Angeles | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Columbia University Medical Center - PIN Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | New York | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital of Orange County - Main Campus - PIN Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Orange | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's Hospital of Philadelphia Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Philadelphia | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| UPMC Children's Hospital of Pittsburgh Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Pittsburgh | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| University of California, Davis Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Sacramento | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Seattle Children's Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Seattle | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Washington University Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | St Louis | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Montefiore Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | The Bronx | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Children's National Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Washington D.C. | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
| Atrium Health Wake Forest University Health Sciences Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Winston-Salem | Egyesült Államok | Ismeretlen állapot |
Kapcsolódó publikációk
- Advancements from the EVOLVE study for assessing real-world experience with eteplirsen, golodirsen and casimersen for the treatment of DMD.J Comp Eff Res · 2026 · PMID 41961051
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.