Építés alatt – nem éles oldal
Belépés

NCT06606340Csak meghívásos

A Long-term Observational Study Evaluating Eteplirsen, Golodirsen, or Casimersen in Routine Clinical Practice

A Long-term Observational Study Evaluating Sarepta Therapeutics, Inc.'s Exon-Skipping Therapies in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy Under Conditions of Routine Clinical Practice

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. nov. 2.

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

This is a phase 4, multicenter, prospective, observational study designed to collect both medical history data and prospective data on Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) treatment outcomes in participants receiving eteplirsen, golodirsen, and casimersen in routine clinical practice. Participants in this study will have been prescribed eteplirsen, golodirsen, or casimersen commercially prior to entry into the study.

Állapot (regiszter)
Csak meghívásos
Vizsgálattípus
Megfigyeléses
Résztvevők száma
300 (tervezett)
Első benyújtás
2024. aug. 8.
Kezdés
2019. jan. 7.
Elsődleges befejezés
2033. dec. 31.
Fő szponzor
Sarepta Therapeutics, Inc.
NCT-szám
NCT06606340

Mit vállalsz

  • Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
  • Tervezett résztvevők: 300
  • 2019. jan. 7. és az elsődleges befejezés (2033. dec. 31.) között
  • 23 helyszín, 1 országban
  • Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Más betegség

  • Has a medical condition or confounding circumstances that, in the opinion of the Investigator, might compromise:
    • The participant's ability to comply with the protocol-required procedures
    • The participant's wellbeing or safety, and/or
    • The clinical interpretability of the data collected from the participant.
    • Other inclusion/exclusion criteria may apply.

Egyéb

  • Is currently participating in any DMD interventional study at the time of this study enrollment.
  • Has declined to provide consent for collection of their genetic data.

Kiket keres a vizsgálat

  • Is willing to provide informed assent or consent (if applicable) and has a parent(s) or legal guardian(s) or is a participant ≥18 years of age who is (are) willing to provide informed consent for the participant to participate in the study and comply with study data collection procedures.
  • Has an established clinical diagnosis of DMD, as documented prior to screening by a genetic report.
  • Receiving, or initiating treatment with, eteplirsen, golodirsen, or casimersen at the time of observational study enrollment. Note: Participants with a prescription for eteplirsen, golodirsen, or casimersen at enrollment must initiate the exon-skipping therapy within 6 months of the date of enrollment or will no longer be eligible for this study. Note: Enrollment of eteplirsen participants has been completed, no additional participants will be enrolled.

Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (23)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

HelyszínVárosOrszágHelyszín állapota
Kennedy Krieger Institute
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
BaltimoreEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
UVA Children's Hospital
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
CharlottesvilleEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Children's Hospital Medical Center
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
CincinnatiEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Nationwide Children's Hospital
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
ColumbusEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Duke Lenox Baker Children's Hospital
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
DurhamEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Cook Children's Hospital
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
Fort WorthEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Florida
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
GainesvilleEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
HersheyEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Texas Children's Hospital
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
HoustonEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Iowa Hospitals and Clinics
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
Iowa CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of Kansas Medical Center
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
Kansas CityEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Arkansas Children's Hospital Research Institute
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
Little RockEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Children's Hospital Los Angeles
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
Los AngelesEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Columbia University Medical Center - PIN
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
New YorkEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Children's Hospital of Orange County - Main Campus - PIN
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
OrangeEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Children's Hospital of Philadelphia
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
PhiladelphiaEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
PittsburghEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
University of California, Davis Medical Center
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
SacramentoEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Seattle Children's Hospital
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
SeattleEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Washington University
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
St LouisEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Montefiore Medical Center
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
The BronxEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Children's National Hospital
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
Washington D.C.Egyesült ÁllamokIsmeretlen állapot
Atrium Health Wake Forest University Health Sciences
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
Winston-SalemEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot

Kapcsolódó publikációk

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.