NCT06623279Toborzás még nem indult1. fázis
Open-laBel Dose-escalation Study for CRISPR/cas13- Rna TargetInG THerapy for the Treatment of Neovascular Age-related Macular Degeneration in Phase I Trial
A Phase 1, Open-label, Multiple-cohort, Dose-escalation Study to Evaluate the Safety and Tolerability of HG202 High-fidelity CRISPR-Cas13 (hfCas13Y) RNA-targeting Therapy for Neovascular Age-related Macular Degeneration (nAMD)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2024. okt. 2. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Age-related macular degeneration (AMD) leads to severe and irreversible vision loss, while neovascular AMD (nAMD) accounts for 80-90% of AMD blindness. Current anti-VEGF therapies are the standard of care, but these therapies require life-long repeated intraocular injections. These frequent intravitreal injections increase the risk of complications, including submacular hemorrhage, intraocular hypertension, inflammation, and retinal detachment. Therefore, repeated treatments for nAMD place a substantial burden on healthcare systems, patients, and their caregivers. Additionally, approximately 25-35% of individuals with aggressive nAMD show suboptimal responses to the anti-VEGF therapies, experience treatment-extended failure, or require intensive, frequent intraocular injections, and do not prevent irreversible vision loss. HG202 is a CRISPR/Cas13 RNA-editing therapy delivered through one single AAV vector to partially knock down the expression of VEGFA and thus inhibit CNV formation in AMD. The long-term, stable delivery of HG202 following a one-time gene-editing therapy treatment for nAMD may potentially reduce the frequent injections and the potential risks of currently available anti-VEGF therapies since it does not rely on the long-term expression of anti-VEGF antibodies.
- Állapot (regiszter)
- Toborzás még nem indult
- Fázis (regiszter)
- 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 15 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2024. szept. 30.
- Kezdés
- 2025. ápr. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2027. febr. 1.
- Fő szponzor
- HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.
- Betegségek
- Időskori makuladegeneráció
- NCT-szám
- NCT06623279
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1. fázis
- Tervezett résztvevők: 15
- 2025. ápr. 1. és az elsődleges befejezés (2027. febr. 1.) között
- Nincs megadott helyszín, ország nélkül
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 50 és 85 év közötti felnőtteket keres, akiknek a vizsgált szemében aktív neovaszkuláris időskori makuladegeneráció (nAMD) van. A vizsgálat egy egyszeri génszerkesztő kezelés, a HG202 biztonságosságát vizsgálja.
- Életkor
- 50–85 év
- Nem
- Férfiak és nők is részt vehetnek.
- A betegség stádiuma
- Aktív makuláris koroidális neovaszkularizáció (MNV) nAMD miatt a vizsgált szemben. A látásélességnek a vizsgált szemben az első résztvevőnél minden dózisszinten 20/400 és 20/63 között, a többieknél 20/400 és 20/40 között kell lennie.
- Korábbi kezelés
- Aki korábban génterápiát vagy oligonukleotid-terápiát kapott, nem vehet részt. A vizsgált szem más szemműtétje az indulás előtti 3 hónapon belül szintén kizáró ok.
A részvétel fő kizáró okai
- Vérzés, hegesedés vagy fibrózis a teljes elváltozás több mint 50%-án a vizsgált szemben
- Más szembetegség, amely ronthatja a központi látást a vizsgált szemben
- A vizsgált szemben az nAMD-n kívül más oka az érújdonképződésnek
- Nem kontrollált glaukóma a vizsgált szemben
- Szaruhártya-átültetés vagy szaruhártya-dystrophia a vizsgált szem kórtörténetében vagy jelenleg
Gépi kiolvasás: 2026. nov. 9..
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- History or presence of corneal transplant or corneal dystrophy in the study eye;
- History of other intraocular surgery in the study eye within 3 months prior to baseline;
- Prior gene therapy or oligonucleotide therapy;
Más betegség
- Retinal or subretinal hemorrhage, scarring, or fibrosis of greater than 50% of the total lesion in the study eye;
- Other ocular diseases that may affect central vision in the study eye;
- Other conditions judged by the investigator as inappropriate for the study.
Egyéb
- Any other cause of CNV than nAMD in the study eye
- Uncontrolled glaucoma in the study eye;
Kiket keres a vizsgálat
- Males or females ≥ 50 and ≤ 85 years at the time of signing the ICF;
- Active macular choroidal neovascularization (MNV) secondary to nAMD in the study eye;
- Sentinel (1st) subject for each dose cohort must have a BCVA ≤ 20/63 and ≥ 20/400 (≤63 and ≥ 19 ETDRS letters) in the study eye. Following the sentinel subject evaluation, the rest of the subjects in the dose cohort must have a BCVA between ≤ 20/40 and ≥ 20/400 (≤ 73 and ≥ 19 ETDRS letters) in the study eye.
- Able to perform visual acuity and retinal function tests and able and willing to comply with study procedures for this clinical trial.
Életkor a regiszterben: 50 év – 85 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.