NCT06833931Visszavonva2. fázis
A Study of PGN-EDO51 or Placebo in People With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51-Skipping Treatment
A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multiple Ascending Dose Study of PGN-EDO51 With a Long-Term Extension in Participants With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51-Skipping Treatment (CONNECT2-EDO51)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. jún. 24.
Megadott ok: Global PGN-EDO51 development voluntarily discontinued by Sponsor
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The study consists of 3 periods: A Screening Period (up to 45 days), a double-blind, placebo-controlled Multiple Ascending Dose (MAD) Period (28 weeks), and a Long-Term Extension (LTE) Period (108 weeks). The primary purpose of the MAD period is to evaluate the safety and tolerability and levels of dystrophin after multiple ascending intravenous (IV) doses of PGN-EDO51 administered to participants with Duchenne muscular dystrophy (DMD). During the MAD period, participants will be randomized to either receive PGN-EDO51 or placebo in a 3:1 fashion, meaning that participants have a 75% chance of receiving PGN-EDO51 and a 25% chance of receiving placebo during this period. The primary purpose of the open-label LTE period is to evaluate the long-term safety and tolerability of PGN-EDO51 in participants who have completed the MAD period. All participants who roll-over into the LTE will receive PGN-EDO51 (no placebo in the LTE).
- Állapot (regiszter)
- Visszavonva
- Fázis (regiszter)
- 2. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 0 (tényleges)
- Első benyújtás
- 2025. febr. 13.
- Kezdés
- 2024. dec. 17.
- Elsődleges befejezés
- 2025. máj. 28.
- Fő szponzor
- PepGen Inc
- Betegségek
- Duchenne-izomdisztrófia
- NCT-szám
- NCT06833931
- EU CT-szám
- 2023-508383-29-00
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Treatment with any gene replacement therapy for the treatment of DMD at any time
- Current or recent systemic infection within 2 weeks prior to Screening or infection requiring IV antibiotics within 4 weeks prior to Screening
- Recent surgery requiring anesthesia within 3 months prior to Screening or expected surgery requiring general anesthesia during the study
Más betegség
- Known history or presence of any clinically significant conditions that may interfere with study safety assessments
Kiket keres a vizsgálat
- Confirmed diagnosis of DMD with a genetic alteration that can be treated by skipping exon 51
- Body weight at least 25kg (55lbs)
- Performance of Upper Limb (PUL) 2.0 entry score of at least 4
Életkor a regiszterben: 6 év – 16 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.