NCT06900049ToborozKorai 1. fázis
Evaluation of the Safety, Tolerability, and Efficacy of LE051 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Evaluation of the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Single Intravenous Injection of LE051 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2025. ápr. 2. · Több mint 12 hónapja nem frissült - kérdezd meg a helyszínt, nyitott-e még
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of LE051 intravenous therapy in DMD patients treated with exon 51 skipping therapy.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Fázis (regiszter)
- Korai 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 12 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. márc. 23.
- Kezdés
- 2024. okt. 24.
- Elsődleges befejezés
- 2026. szept. 20.
- Fő szponzor
- Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Betegségek
- Duchenne-izomdisztrófia
- NCT-szám
- NCT06900049
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · Korai 1. fázis
- Tervezett résztvevők: 12
- 2024. okt. 24. és az elsődleges befejezés (2026. szept. 20.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Laborértékek
- Clinical signs of heart failure: left ventricular ejection fraction (LVEF) <40%；
- 12 lead ECG QT interval (QTc) >0.45 seconds.
Egyéb
- The average FVC percentage of the predicted value is less than 40%；
Kiket keres a vizsgálat
- Male，4-8 years old at the beginning of screening (including boundary values;
- DMD subjects with a clinical diagnosis of DMD referred to the Duchenne Clinical Practice Guidelines for Progressive Muscular Dystrophy (2020 edition) and whose genetic test results were confirmed to be applicable to exon skipping at No.51.
- The subjects and/or his guardian voluntary participate in this trial and can comprehend and sign ICF.
Életkor a regiszterben: 4 év – 8 év · Nem: csak férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | Shanghai | Kína | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.