Belépés

NCT06977451Fut, nem toboroz1/2. fázis

Personalized Antisense Oligonucleotide for a Single Participant With CHCHD10 ALS

An Open-Label Single Center, Single Participant Study of an Experimental Antisense Oligonucleotide Treatment for Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Due to an Arg15Leu Pathogenic Variant in CHCHD10

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. júl. 13.

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

This research project entails delivery of a personalized antisense oligonucleotide (ASO) drug designed for a single participant with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) due to a pathogenic variant in CHCHD10

Állapot (regiszter)
Fut, nem toboroz
Fázis (regiszter)
1/2. fázis
Vizsgálattípus
Beavatkozással járó
Résztvevők száma
1 (tényleges)
Első benyújtás
2025. máj. 9.
Kezdés
2024. jún. 24.
Elsődleges befejezés
2027. jún.
Fő szponzor
n-Lorem Foundation
NCT-szám
NCT06977451

Mit vállalsz

  • Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 1/2. fázis
  • Bevont résztvevők: 1
  • 2024. jún. 24. és az elsődleges befejezés (2027. jún.) között
  • 1 helyszín, 1 országban
  • Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Korábbi kezelés

  • Use of an investigational medication within less than 5 half-lives of the drug at enrollment

Más betegség

  • Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator, would ultimately prevent the completion of study procedures.

Kiket keres a vizsgálat

  • Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participant's parent(s) or legally authorized representative(s).
  • Ability to travel to the study stie and adhere to study-related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records.
  • Genetically confirmed neurological disorder.

Életkor a regiszterben: 63 év – 63 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (1)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

HelyszínVárosOrszágHelyszín állapota
Columbia University Irving Medical Center
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát
New YorkEgyesült ÁllamokIsmeretlen állapot

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.