NCT06985212Toboroz
National Multicentre Study of the Natural History of Acid Sphingo-myelinase Deficiency in Adults and Children
Study of the Natural History of Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD): National, Multicenter Cohort of Adult and Pediatric Patients _FASMD (French Prospective Cohort ASMD)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 15.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The goal of this study is to describe the natural history of ASMD in adult and paediatric patients with or without specific treatment in order to assess the impact of the disease on their daily lives and quality of life. The population concerned corresponds to patients aged at least 2 years, with a definite diagnosis of ASMD as determined by a confirmed low acid sphingomyelinase assay and who have not expressed their opposition to participating in this research (patients and/or parental authority).
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 200 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2025. márc. 18.
- Kezdés
- 2025. máj. 2.
- Elsődleges befejezés
- 2035. ápr. 15.
- Fő szponzor
- Wladimir MAUHIN, Dr
- Betegségek
- Frontotemporális demencia
- NCT-szám
- NCT06985212
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 200
- 2025. máj. 2. és az elsődleges befejezés (2035. ápr. 15.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Egyéb
- Inability to understand the information provided,
- Under guardianship, trusteeship or judicial protection,
- Under detention or deprived of liberty by judicial or administrative decision.
Kiket keres a vizsgálat
- Any patient aged at least 2 years, with a confirmed diagnosis of ASMD determined by a lowered acid sphingomyelinase assay.
- Have received written and oral information about the protocol and have not expressed opposition to participating in the study.
- Affiliated to the social security system or entitled to benefits (excluding AME).
Életkor a regiszterben: 2 év – - · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Groupe Hospitalier Diaconesses Croix Saint-Simon | Paris | Franciaország | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.